Il nuovo agente antinfiammatorio è autorizzato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 4 anni
Milano – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato l’impiego del farmaco vamorolone (nome commerciale Agamree) per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) di età pari o superiore a 4 anni, classificando il medicinale nella categoria Cnn (farmaci in attesa di negoziazione di prezzo e rimborso). Vamorolone è stato approvato in Europa a dicembre dello scorso anno, sulla base del parere positivo emesso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), che ha riconosciuto il favorevole profilo rischio/beneficio del farmaco nei pazienti con DMD.
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una rara malattia ereditaria, legata al cromosoma X, che colpisce quasi esclusivamente i maschi e che si manifesta con una progressiva degenerazione e debolezza muscolare. La malattia riduce l'aspettativa di vita, che non supera i 30-40 anni, a causa dell'insufficienza respiratoria e/o cardiaca. Attualmente, i farmaci corticosteroidi sono lo standard di cura per il trattamento della DMD.
Vamorolone è una nuova molecola che, in virtù del suo particolare meccanismo d’azione, è progettata per esplicare un’attività antinfiammatoria pari a quella dei glucocorticoidi ma senza i problemi di sicurezza tipici di questa classe di medicinali. I dati attualmente disponibili dimostrano che vamorolone, a differenza dei corticosteroidi, non limita la crescita e non ha effetti negativi sul metabolismo osseo.
“Siamo entusiasti dell’approvazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco, che sottolinea il profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole di vamorolone rispetto ai corticosteroidi convenzionali, compresi i benefici per la salute e la crescita delle ossa”, ha dichiarato Giovanni Galliano, Direttore Generale di Santhera Pharmaceuticals Italy, l’azienda produttrice del medicinale. “Il nostro team è impegnato a garantire che vamorolone sia reso disponibile alle persone affette da Duchenne, anche in Italia, il prima possibile”.
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