In attesa di una nuova procedura di valutazione da parte dell’EMA, il farmaco continuerà ad essere commercializzato in Europa
Fino a pochi giorni fa, in Europa gravava ancora il silenzio sulle sorti di ataluren, il farmaco di PTC Therapeutics per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Oggi, però, è finalmente arrivato il tanto atteso responso della Commissione Europea (CE) che, ribaltando le previsioni iniziali, ha deciso di rigettare l’opinione negativa del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), opinione con cui, a settembre del 2023, si raccomandava di non rinnovare l’approvazione condizionata del farmaco. Ataluren, quindi, rimane ancora sul mercato europeo, disponibile per i pazienti secondo le indicazioni previste dall’attuale autorizzazione al commercio.
La vicenda di ataluren ha avuto inizio circa dieci anni fa, per la precisone il 19 maggio 2014, quando il farmaco di PTC Therapeutics ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata da parte della CE per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, correlata a mutazione nonsenso nel gene della distrofina, in pazienti deambulanti di età pari o superiore a 5 anni. Nel settembre 2023, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’EMA ha però emesso un parere negativo in merito sia al rinnovo dell’approvazione condizionata di ataluren sia alla conversione della stessa in autorizzazione piena.
La decisione del CHMP aveva fatto insorgere la comunità dei pazienti Duchenne e delle loro famiglie, secondo cui il farmaco dimostrava di indurre un rallentamento del decorso della malattia. Secondo quanto riportato dall’associazione Parent Project Aps, infatti, “i resoconti delle famiglie su ataluren sono in linea con i dati pubblicati dal registro “real world” STRIDE, che offre un’opportunità unica di osservare direttamente i benefici a lungo termine del farmaco in termini di ritardo nella perdita della deambulazione”.
Nonostante il polverone mediatico sollevato dai famigliari e dai medici, lo scorso 24 gennaio il CHMP ha nuovamente confermato la propria posizione negativa in merito al rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di ataluren. A questo punto, la comunità dei pazienti Duchenne ha deciso di rivolgersi direttamente alla Commissione Europea, a cui spetta l’ultima parola sull’approvazione di nuovi farmaci nell’Unione.
Come si apprende dal comunicato stampa rilasciato oggi da PTC Therapeutics, con la sua attuale decisione la CE ha ufficialmente richiesto al CHMP di condurre una nuova valutazione su ataluren, suggerendo al Comitato stesso di prendere in ulteriore considerazione la totalità delle prove a favore del farmaco, compresi i dati dei Registri dei pazienti e le evidenze del mondo reale (real-world evidence), nella formulazione della propria opinione. Nel frattempo, l’Agenzia Europea per i Medicinali ha comunicato all’azienda PTC di considerare come non validi gli esiti della riunione del CHMP del 5 settembre 2023 e tutte le fasi procedurali che ne sono seguite.
“Il mantenimento dell’attuale autorizzazione di ataluren è una grande vittoria per i bambini e gli adolescenti che in Europa sono affetti da distrofia muscolare di Duchenne provocata da una mutazione nonsenso nel gene della distrofina”, dichiara Matthew B. Klein, Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. “L’efficacia e la sicurezza dimostrate da ataluren negli studi clinici e i dati a lungo termine del registro STRIDE supportano il fatto che il farmaco colmi un bisogno clinico altrimenti non soddisfatto per i pazienti. Non vediamo l’ora di collaborare con il CHMP per l’attuazione dei prossimi passaggi su ataluren, una volta che questi saranno stati stabiliti”.
Grande entusiasmo ha espresso anche Riccardo Ena, Executive Director, Head of Spain, Italy & Portugal di PTC Therapeutics: “Gioisco come uno degli 800 bambini europei che aspettavano questa notizia. Il futuro oggi è più brillante”.
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