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Farmaci orfani

Pemfigoide bolloso, dati positivi su dupilumab

Nella sperimentazione, un numero cinque volte superiore di pazienti adulti trattati con il farmaco ha raggiunto una remissione sostenuta della malattia rispetto al placebo

Milano - I risultati positivi dello studio registrativo ADEPT, che ha valutato l'uso sperimentale di dupilumab negli adulti con pemfigoide bolloso (PB) da moderato a grave, sono stati presentati durante il meeting 2025 dell'American Academy of Dermatology (AAD).

Progeria: lonafarnib rimborsabile in Italia

Il nome della molecola è lonafarnib: un medicinale per uso orale che negli studi clinici ha dimostrato di prolungare l’aspettativa di vita dei pazienti

Lo scorso 5 marzo, il Consiglio di Amministrazione di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha approvato l’uso in regime di rimborsabilità di lonafarnib (nome commerciale Zokinvy), farmaco orfano indicato per il trattamento della sindrome di Hutchinson-Gilford, più comunemente nota come progeria, una rara condizione genetica che determina un precoce invecchiamento dell’organismo e che, proprio di recente, è tristemente tornata alla ribalta della cronaca nazionale per via della scomparsa di Sammy Basso, 28enne italiano affetto dalla patologia e famoso in tutto il mondo per aver dedicato la propria vita alla divulgazione scientifica e alla ricerca sulla progeria.

Dispositivi medici: nasce il progetto DeCODe

Il Consorzio, cofinanziato dalla Commissione Europea, selezionerà cinque sviluppatori: a marzo 2025 i primi bandi

I pazienti, i caregiver e i professionisti della salute hanno da tempo espresso unanimemente un bisogno non soddisfatto in termini di nuovi dispositivi medici, sia per le malattie rare che per quelle pediatriche. Infatti, sebbene il Regolamento sui medicinali orfani (2000) e gli incentivi normativi da esso introdotti abbiano favorito lo sviluppo dei farmaci per queste patologie, permane una carenza di dispositivi destinati in modo specifico alle malattie rare e alla popolazione pediatrica.

Farmaci orfani: l'ottavo Orphan Drug Day

Francesco Macchia (Rarelab): “Occorre aggiornare l’approccio valutativo per garantire ai pazienti con malattie rare un accesso sempre più tempestivo alle nuove terapie”

Roma – I farmaci orfani sono prodotti caratterizzati, per loro definizione, dall’assenza di alternative terapeutiche perché rispondono a bisogni terapeutici insoddisfatti. Per questo motivo, nel processo di determinazione del prezzo e del rimborso sarebbe necessario che venissero utilizzati comparatori adeguati alle specifiche caratteristiche di questi prodotti. Attualmente, invece, nel caso dei farmaci orfani vengono spesso utilizzati, come comparatori, farmaci con indicazione di utilizzo off-label (cioè secondo indicazioni non autorizzate) oppure farmaci con brevetto scaduto. È quanto emerge da un’indagine condotta da Rarelab e Pharma Value sull’effettivo impatto dell’uso dei comparatori nelle negoziazioni dei farmaci orfani, inserita nel Libro Bianco “Il Comparatore per farmaci orfani, limiti e diritto alla miglior cura”, presentato oggi nel corso di un evento dedicato e organizzato in occasione dell’8° Orphan Drug Day.

Neuromielite ottica, ravulizumab rimborsabile in Italia

Nello studio clinico CHAMPION-NMOSD non sono state riportate ricadute della malattia nei pazienti trattati con il farmaco

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità del farmaco ravulizumab per il trattamento degli adulti affetti da disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) e positivi all'anticorpo anti-aquaporina-4. Ravulizumab è il primo inibitore della proteina C5 del complemento a lunga durata d’azione indicato per il trattamento di questa malattia rara.

Dispositivi orfani: le linee guida europee

Obiettivo del documento è quello di supportare le aziende produttrici e accelerare la prescrizione di questi dispositivi

Il Medical Device Coordination Group (MDCG), ente sovranazionale che fornisce consulenza alla Commissione Europea (CE) e assiste la stessa CE e gli Stati membri nel garantire un'attuazione armonizzata dei regolamenti UE sui dispositivi medici, ha pubblicato nello scorso mese di luglio le proprie linee guida “Clinical evaluation of orphan medical devices” (“Valutazione clinica dei dispositivi medici orfani”).

Immunodeficienze, accordo Kedrion-Biotest su nuova terapia

Il farmaco, una preparazione di immunoglobuline G per uso endovenoso, è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration

Castelvecchio Pascoli (Lucca) – L’azienda Kedrion Biopharma, controllata statunitense del gruppo Kedrion, ha annunciato di aver definito i termini generali di un accordo di lungo periodo con Biotest AG per la completa commercializzazione e distribuzione negli Stati Uniti di una nuova terapia a base di immunoglobuline G (nome commerciale Yimmugo). Questo accordo è stato stabilito in seguito all'approvazione del prodotto da parte della Food and Drug Administration (FDA) lo scorso mese di giugno.

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