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Lennox-Gastaut: fenfluramina rimborsabile in Italia

Il Farmaco, in aggiunta ad altri trattamenti antiepilettici, ha dimostrato di ridurre significativamente le crisi con caduta rispetto al placebo

Milano – Il farmaco fenfluramina ha ottenuto la rimborsabilità in Italia per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS): nello specifico, il medicinale è indicato, in combinazione con altri farmaci anticrisi, per pazienti di età pari o superiore ai due anni che abbiano mostrato una risposta insufficiente o assente ad almeno due terapie precedenti. La fenfluramina è già utilizzata in Italia dal 2022 per il trattamento della sindrome di Dravet, sempre come terapia aggiuntiva per pazienti di età pari o superiore ai due anni.

Nicola Specchio, esperto di Sindrome di Lennox-Gastaut ed epilessie rare

 Il Dr. Nicola Specchio (Bambino Gesù): “La maggior parte dei farmaci sono inefficaci, perché riducono le crisi solo del 30-40%”

Roma – “Un ragazzo con sindrome di Lennox-Gastaut, di solito, a 10-15 anni ha già provato tutti i farmaci disponibili”. È sufficiente questa frase del dr. Nicola Specchio a far capire perché questa patologia sia considerata fra le epilessie rare più difficili da trattare. “La risposta è individuale, ma in generale la maggior parte delle opzioni terapeutiche di cui disponiamo oggi sono poco efficaci, perché riducono le crisi solo del 30-40%”, spiega il responsabile dell'U.O.C. Neurologia dell'Epilessia e Disturbi del Movimento dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

Lennox-Gastaut: intervista a Katia Santoro

Nella Giornata Internazionale dell'Epilessia, Katia Santoro, dell'Associazione Famiglie LGS Italia, racconta le tante difficoltà dei pazienti ma anche le iniziative realizzate dalla Onlus

Bologna – Era il 1951 quando il neurologo ed epilettologo americano William Gordon Lennox descrisse per la prima volta una particolare sindrome epilettica, in seguito intitolata a lui e al collega francese Henri Gastaut. Oggi la sindrome di Lennox-Gastaut è molto più conosciuta: innanzitutto viene definita un'encefalopatia epilettica, assai diversa quindi dall'epilessia. Una condizione molto grave, che comporta ritardo cognitivo e psicomotorio, disturbi comportamentali e crisi epilettiche, fino a un centinaio al giorno. Queste frequentissime crisi sono della tipologia “drop attack” (attacco con caduta), e la perdita improvvisa dell'equilibrio porta spesso a traumi facciali o cranici. Oltretutto si tratta di un'epilessia farmacoresistente, quindi ancora oggi per questa sindrome non c'è una cura e neppure un esame specifico (la diagnosi è clinica).

Approvazione

Il farmaco a base di cannabis sarà ora disponibile per i pazienti affetti da queste due rare forme di epilessia

Milano - L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha riconosciuto lo status di farmaco innovativo ad Epidyolex® (cannabidiolo) e ne ha autorizzato l’utilizzo e la rimborsabilità come terapia aggiuntiva per le crisi epilettiche associate alle sindromi di Lennox-Gastaut o di Dravet, in combinazione con clobazam, per pazienti di età pari o superiore a due anni.

Farmaci

I benefici del farmaco sono stati evidenziati in pazienti affetti da sindrome di Dravet o di Lennox-Gastaut

Roma – Il cannabidiolo puro, uno dei tanti componenti della cannabis, riduce la frequenza delle crisi epilettiche fino al 54% nei pazienti affetti da sindrome di Dravet o di Lennox-Gastaut con epilessia farmaco-resistente, ed il suo effetto è riscontrabile anche nel lungo periodo. È quanto emerso nel corso del 43° Congresso Nazionale della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE), svoltosi dal 30 settembre al 2 ottobre 2020.

In Europa, il farmaco è in revisione da parte dell'EMA, e il parere dell'Agenzia è atteso per il primo trimestre del 2019

Londra (REGNO UNITO) e Carlsbad (USA) - La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato l'impiego di cannabidiolo (CBD) in soluzione orale per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o alla sindrome di Dravet (DS) in pazienti aventi almeno 2 anni d'età. Il medicinale (nome commerciale Epidiolex®) è il capostipite di una nuova categoria di agenti antiepilettici (AED) ed è la prima formulazione farmaceutica a base di cannabidiolo di origine vegetale ad essere approvata negli USA.

Un primo ma sostanziale passo avanti nel percorso di approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) di un farmaco a base di Cannabis per il trattamento delle crisi epilettiche infantili è stato recentemente compiuto, quando un comitato consultivo dell’agenzia statunitense ha votato all’unanimità l’utilizzo del cannabidiolo (Epidiolex®) nel trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut e alla sindrome di Dravet in pazienti di età superiore ai 2 anni.

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