Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 02 Agosto 2017

A luglio il Comitato per i medicinali per uso umano dell'agenzia europea per i medicinali (CHMP), ha raccomandato l'approvazione di 11 nuovi farmaci, 5 dei quali orfani. Quest’ultimi sono: Verkazia (ciclosporina), un farmaco orfano per la cura della cheratocongiuntivite Vernal nei bambini e negli adolescenti, riesaminato con il meccanismo di valutazione accelerato di EMA; Bavencio (avelumab) per il trattamento del carcinoma delle cellule Merkel; Lutathera (lutetium [Lu] oxodotreotide), per il trattamento dei tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici; Rydapt (midostaurin), per il trattamento di leucemia mieloide acuta, mastocitosi sistemica aggressiva, mastocitosi sistemica con neoplasie ematologiche associate e leucemia delle cellule di mastociti; e Xermelo (telotristat etil), per il trattamento della sindrome da carcinoide.

: Autore: Redazione; 01 Agosto 2017

Scarica qui gratuitamente il primo Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR

Roma – I farmaci orfani sono i farmaci destinati ai pazienti affetti da malattie rare. Ma perché i farmaci orfani dispongono di una normativa specifica? Perché dal momento in cui una molecola viene scoperta e poi testata passa così tanto tempo perché il farmaco sia reso disponibile in Italia? Chi autorizza l’immissione in commercio di questi farmaci e chi e cosa ne determinano il prezzo?
A queste, e molte altre domande, ha risposto l’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR, fondato dal Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e da Osservatorio Malattie Rare OMAR, con il primo Quaderno di OSSFOR, intitolato La regolamentazione dei farmaci orfani e delle malattie rare, SCARICABILE GRATUITAMENTE QUI.

: Autore: Redazione; 27 Luglio 2017

Le due aziende hanno stipulato un contratto esclusivo, della durata di 15 anni, per la licenza e distribuzione del farmaco, destinato al trattamento di pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio

MILANO – MolMed e Dompé Farmaceutici hanno annunciato, congiuntamente, di aver stipulato un contratto esclusivo di licenza e distribuzione della durata di 15 anni. Il contratto attribuisce in via esclusiva a Dompé il diritto e l'obbligo di svolgere tutte le attività indirizzate a promuovere, commercializzare, valorizzare, distribuire e vendere Zalmoxis in tutti i Paesi membri dello Spazio Economico Europeo (SEE), con un diritto di opzione per Svizzera, Turchia e Australia.

: Autore: Enrico Orzes; 04 Luglio 2017

Nuova revisione Cochrane evidenzia il favorevole profilo rischio-beneficio del farmaco

Non sono molti i medicinali di nuova generazione che hanno avuto il successo che sta riscontrando everolimus, farmaco orfano adoperato con successo per trattare tumori neurendocrini di origine pancreatica, carcinomi renali resistenti al trattamento con sunitinib o sorafenib e alcune forme di astrocitoma subependimale a cellule giganti e angiomiolipoma renale associate alla sclerosi tuberosa.

: Autore: Redazione; 23 Giugno 2017

Medaglia del Premio Galeno I vincitori sono Ocaliva® di Intercept Pharma, Praxbind® di Boehringer Ingelheim, Strimvelis® di GSK, Gardasil 9® di MSD e Gilenya® di Novartis. Menzione speciale a Zepatier® di MSD

Milano – Si è tenuta ieri, presso il Palazzo dei Giureconsulti, la cerimonia finale del prestigioso Premio Galeno Italia 2017.
Il Premio Galeno, assegnato in numerosi Paesi del mondo, è considerato alla stregua di un “Premio Nobel” in campo farmaceutico.
I 5 vincitori del Premio per l’Innovazione, riservato ai farmaci e diviso in categorie, sono: Ocaliva® di Intercept Pharma (categoria “Farmaco di sintesi chimica”), Praxbind® di Boehringer Ingelheim (categoria “Farmaco biologico”), Strimvelis® di GSK (categoria “Farmaco orfano”), Gardasil 9® di MSD (categoria “Farmaco immunologico”) e Gilenya® di Novartis (categoria “Real World Evidence”). La giuria ha assegnato una menzione speciale a Zepatier® di MSD (categoria “Farmaco di sintesi chimica”).

: Autore: Redazione; 20 Giugno 2017

Nivolumab è stato approvato dalla Commissione europea per il trattamento del carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico negli adulti dopo il fallimento di una precedente chemioterapia a base di platino. Negli Stati Uniti, nivolumab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il linfoma di Hodgkin.

: Autore: Sara Moraca; 14 Giugno 2017

John Crowley Crowley (Amicus Therapeutics): “I nostri farmaci devono essere economici e accessibili, se hanno un impatto profondo sulla vita del paziente i profitti si genereranno come conseguenza. Vogliamo offrire valore e continuare ad investire per realizzare la prossima generazione di trattamenti”

A tu per tu con John Crowley, fondatore di Amicus Therapeutics e grande innovatore nel settore delle biotecnologie applicate allo sviluppo di farmaci orfani, non solo per gli straordinari risultati ottenuti dall’azienda che dirige, ma per l’approccio di business totalmente incentrato sui bisogni del paziente.