Il farmaco non ha evidenziato un significativo miglioramento della funzione motoria dei pazienti rispetto al placebo
L’azienda farmaceutica Pfizer ha reso noto che lo studio di Fase III CIFFREO, condotto per valutare l’impiego della terapia genica sperimentale fordadistrogene movaparvovec nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), non ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia: nello specifico, dalla sperimentazione non è emerso un miglioramento significativo della funzione motoria, misurata tramite l’apposita scala di punteggio North Star Ambulatory Assessment (NSAA), nei pazienti trattati con il farmaco rispetto al placebo.
CIFFREO è uno studio globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, volto a valutare la sicurezza e l'efficacia di fordadistrogene movaparvovec in pazienti maschi con diagnosi genetica di DMD, deambulanti e di età compresa tra 4 e 7 anni, che seguono un regime terapeutico giornaliero stabile con glucocorticoidi. Anche gli endpoint secondari chiave della sperimentazione, tra cui il tempo necessario per percorrere una distanza di 10 metri in corsa o camminata o per alzarsi dal pavimento, non hanno mostrato una differenza significativa tra i pazienti trattati con la terapia genica e quelli sottoposti a placebo.
Nello studio, il profilo di sicurezza complessivo di fordadistrogene movaparvovec è risultato gestibile, con eventi avversi che sono risultati per lo più di gravità da lieve a moderata, e con eventi avversi gravi correlati al trattamento che hanno generalmente risposto ad apposita gestione clinica.
Va specificato che il trial CIFFREO è attualmente sospeso a causa di un evento avverso fatale occorso nello studio di Fase II DAYLIGHT, che sta valutando la sicurezza e la tollerabilità di fordadistrogene movaparvovec in pazienti con DMD di età compresa tra 2 e 3 anni. Pfizer è attualmente impegnata a raccogliere quanti più dati possibile su questo evento per comprenderne la potenziale causa.
Nel frattempo, la stessa azienda farmaceutica ha fatto sapere che continuerà a monitorare strettamente tutti i partecipanti allo studio CIFFREO e che valuterà quali azioni intraprendere in merito al programma di sviluppo clinico di fordadistrogene movaparvovec.
“Siamo estremamente delusi dal fatto che i risultati della sperimentazione non abbiano dimostrato il miglioramento della funzione motoria che speravamo”, ha affermato Dan Levy, Development Head per la distrofia muscolare di Duchenne presso Pfizer. “Abbiamo in programma di condividere risultati più dettagliati dello studio CIFFREO nei prossimi convegni medici e meeting delle associazioni dei pazienti, con l'obiettivo di garantire che gli insegnamenti tratti da questo studio possano aiutare a migliorare la ricerca scientifica sulla Duchenne. Siamo grati ai bambini con DMD, alle loro famiglie, ai ricercatori e a tutti coloro che hanno partecipato a questa sperimentazione e contribuito allo sforzo di promuovere lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per questa malattia debilitante”.
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