La bocciatura del farmaco da parte del CHMP continua a preoccupare centinaia di famiglie in tutta Europa
Roma – Le associazioni di pazienti Parent Project aps, UILDM – Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare e UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare, insieme al professor Eugenio Mercuri, principal investigator del registro STRIDE, e al professor Giacomo Pietro Comi, presidente di AIM - Associazione Italiana di Miologia, hanno indirizzato una nuova lettera al CHMP (il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’EMA, Agenzia Europea per i Medicinali) per chiedere il riesame della decisione relativa al farmaco ataluren (nome commerciale Translarna).
A fine giugno il CHMP ha raccomandato di non rinnovare l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio di questo farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), l’unico disponibile per i pazienti con mutazione nonsenso. La decisione presa dal CHMP, dopo vari passaggi e valutazioni, continua a preoccupare centinaia di pazienti e famiglie in tutta Europa.
Secondo la comunità scientifica, dopo anni di utilizzo, ataluren è un farmaco con un elevato profilo di sicurezza, facile da usare nei bambini per la modalità di somministrazione, che consente un rallentamento della progressione della patologia ampiamente documentato nel registro STRIDE. Per questo motivo, le associazioni, al fianco della comunità DMD, continuano a chiedere al CHMP di riesaminare la propria decisione, per non privare i piccoli e giovani pazienti di un farmaco che ha mostrato di migliorare sensibilmente la loro qualità di vita.
“Riconosciamo e rispettiamo il rigoroso lavoro del CHMP, ma chiediamo che la questione di ataluren sia rimessa in agenda, perché riteniamo che patologie rare come la distrofia di Duchenne abbiano necessità di un cambio di prospettiva e di protocolli specifici che tengano presente i criteri differenti e nuovi rispetto a patologie che rientrano in standard già definiti”, dichiarano le associazioni e i clinici.
Nel settembre 2023 il CHMP aveva emesso un primo parere negativo sul rinnovo dell'autorizzazione alla commercializzazione di ataluren, parere confermato nel gennaio 2024 a seguito di un riesame richiesto dall'azienda che commercializza il farmaco.
Lo scorso 20 maggio, la Commissione Europea aveva rinviato il parere negativo al CHMP e aveva chiesto al Comitato di includere nel processo di nuova valutazione del farmaco i dati raccolti nei Registri dei pazienti e le evidenze del mondo reale (real-world evidence). Nella stessa occasione, l'EMA aveva comunicato la decisione di convocare un nuovo gruppo scientifico consultivo di neurologia (SAG) per ataluren.
Lo scorso 28 giugno, però, a seguito dell’esame di ulteriori dati, il CHMP ha ribadito la propria decisione di non rinnovare l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio di ataluren. Se questa raccomandazione sarà confermata dalla Commissione Europea, il farmaco non sarà più autorizzato nell'Unione europea.
Dopo il primo parere negativo del CHMP, espresso a settembre 2023, le associazioni di pazienti, iniziando da Parent Project aps, che riunisce persone e famiglie che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne, si sono mobilitate, dando vita alla campagna “Buy Some Time” e ad una petizione su Change.org, che ha raccolto più di 15.000 firme.
Dopo l’ultimo parere negativo del CHMP, Parent Project aps, UILDM e UNIAMO hanno scritto una lettera all’EMA per chiedere il riesame della decisione relativa al farmaco ataluren. Anche i responsabili dei network clinici dell'assistenza primaria per la distrofia muscolare di Duchenne in Italia, tramite l’Associazione Italiana Miologia (AIM), si sono mobilitati per esprimere il loro sostegno al mantenimento di ataluren come opzione medica nell'Unione Europea.
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