Clementia Pharmaceuticals ha annunciato di aver ottenuto un finanziamento di 60 milioni di dollari da un gruppo di investitori per proseguire il programma di sviluppo di palovarotene, un farmaco sperimentale che la società sta studiando per il trattamento della cosiddetta fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una malattia rara gravemente invalidante.
Clementia ha acquisito palovarotene da Roche, che aveva originariamente concepito il farmaco come potenziale terapia per la broncopneumopatia polmonare progressiva (BPCO) e che aveva poi abbandonato il progetto dopo un fase di sperimentazione condotta su più di 800 soggetti.
La fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) è una rara miopatia congenita caratterizzata da ricorrenti e dolorosi episodi di gonfiore ai tessuti molli che si traducono in un'anormale formazione ossea presso muscoli, tendini e legamenti. Questo processo comporta una progressiva limitazione di movimento fino a causare una grave disabilità dovuta al blocco delle articolazioni. I pazienti affetti FOP presentano, alla nascita, malformazioni congenite degli alluci. La patologia è causata da una mutazione puntiforme del gene ACVR1, che codifica per il recettore tipo 1 della proteina ALK2/BMP.
Palovarotene è un agonista del recettore gamma dell'acido retinoico che ha dimostrato di bloccare la formazione di osso in una varietà di modelli murini affetta da FOP. Clementia sta attualmente conducendo uno studio clinico di Fase II sull'impiego del farmaco per il trattamento di pazienti con FOP.
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