E’ stata pubblicata sulla pagina Bioresearch Online la notizia che la compagnia Galderma, specializzata in dermatologia, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per la molecola trifarotene, impiegata nella cura dell’ittiosi lamellare congenita (LI).
Con il termine ‘ittiosi’ si indica un gruppo di malattie rare e genetiche a carico della pelle, che presenta ispessimento, secchezza e aspetto squamoso. Esistono diverse forme di ittiosi. Quella lamellare congenita è a trasmissione autosomica recessiva e si presenta sin dalla nascita con coinvolgimento generalizzato della cute. La prevalenza è stimata in circa 1/100.000-1/1.000.000 soggetti. Si stima che negli Stati Uniti 1 caso su circa 200 mila persone soffra di LI.

Il ceppo LI è stato riconosciuto come responsabile dell’insorgenza di condizioni di disabilità, sordità parziale e scarso adattamento alle condizioni ambientali.  
Trifarotene è un agonista selettivo del recettore gamma dell'acido retinoico (RARgamma) messo a punto da Galderma per la cura di comuni malattie della pelle e ora si pensa che sia possibile applicarlo nel trattamento della LI.

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