USA - Marinus Pharmaceuticals, una società specializzata nello sviluppo di terapie per i disturbi neuropsichiatrici, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la denominazione di 'farmaco orfano' per ganaxolone in formulazione endovenosa (IV), un trattamento sperimentale per il cosiddetto status epilepticus, una condizione che, oltre a provocare seri danni cerebrali e deficit cognitivo, può condurre anche alla morte.

Il termine status epilepticus (SE, stato epilettico) definisce un prolungato attacco epilettico di durata maggiore di 5 minuti, oppure diverse crisi epilettiche che si succedono in questo stesso periodo di tempo senza che l'individuo sia in grado di recuperare tra un episodio e l'altro. Se non viene trattato immediatamente, questo disturbo si associa a significativa morbidità e mortalità. Per interrompere un SE in atto, vengono attualmente utilizzati farmaci antiepilettici per via endovenosa, sia singoli che in combinazione.

Ganaxolone è un modulatore selettivo del GABA-A in fase di sviluppo per diverse forme di disturbi epilettici. Il farmaco è stato elaborato in tre formulazioni (IV, capsula, e liquido) per poter essere utilizzato in pazienti di tutte le età e in ambiti di cura acuti e cronici.

Entro la prima metà di quest'anno, Marinus Pharmaceuticals prevede di dare inizio ad uno studio clinico di Fase I che valuterà sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di ganaxolone IV in pazienti affetti da status epilepticus.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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