La Prof.ssa Marika Pane (centro NeMO Roma) spiega: "Attenzione a non farsi trasportare unicamente dalla paura"
La notizia è rimbalzata sui principali media: un bambino con distrofia muscolare di Duchenne, che stava partecipando ad una sperimentazione clinica sulla terapia genica, è deceduto. Insieme alla notizia di questa morte anche la comunicazione da parte di Pfizer, titolare della sperimentazione, della temporanea sospensione della somministrazione della terapia, anche per i bambini coinvolti nello studio CIFFREO, attivo anche in Italia.
“Non abbiamo molte informazioni in merito - ha spiegato la prof.ssa Marika Pane, Direttore Clinico dell’U.O.C. NeMO Pediatrico - Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma ai colleghi dell'Osservatorio Terapie Avanzate - la notizia che abbiamo è quella del decesso di un bambino nel trial clinico DAYLIGHT, probabilmente a causa di un arresto cardiaco. Ora sarò necessario attendere maggiori dati e informazioni, che arriveranno in seguito al riscontro autoptico."
"Nel frattempo l'azienda ha giustamente sospeso subito le somministrazioni - spiega ancora Pane - perché il primo pensiero è quello di mettere in sicurezza i pazienti. Sulla base delle informazioni in merito al decesso, quando saranno disponibili, si valuterà come procedere. Al centro NeMO di Roma abbiamo già finito le infusioni previste nel disegno del trial clinico CIFFREO. I pazienti reclutati (una decina) sono stati quindi tutti trattati per cui ora restiamo in attesa di altre informazioni. Nel frattempo continueremo le nostre valutazioni e i follow-up dei bambini, come previsto fin dall’inizio. Alcuni eventi avversi li abbiamo visti anche noi (come già descritto qui) e sappiamo essere legati a delle specifiche mutazioni, che sono in seguito state escluse dalla sperimentazione. Una informazione che abbiamo già è che la mutazione del bambino deceduto non era classificata come problematica”.
“La paura è comprensibile - conclude Pane - così come l’ansia, la delusione e l’enorme dispiacere per il bambino. Bisogna però cercare di bilanciare i vari elementi, perché l’infelice evento e la ricerca scientifica sono su due piani diversi. Una volta ottenute le informazioni capiremo meglio come muoverci e come saranno gestiti i trial clinici nel prossimo futuro”.
LA TERAPIA GENICA PER LA DUCHENNE IN SPERIMENTAZIONE
Il piccolo paziente, la cui identità non è stata resa nota, stava partecipando al trial clinico di Fase II DAYLIGHT, una sperimentazione con la terapia genica fordadistrogen movaparvovec, condotta da Pfizer negli Stati Uniti e in Australia.
Fordadistrogene movaparvovec è una terapia genica sperimentale basata su vettori virali adeno-associati (AAV9) che ha l’obiettivo di trasportare una forma ridotta della distrofina, chiamata mini-distrofina, nelle cellule muscolari dei pazienti.
In seguito al decesso Pfizer ha deciso di sospendere tutte le somministrazioni di fordadistrogen movaparvovec, decisione che riguarda due studi clinici: DAYLIGHT, che coinvolge 10 bambini tra i 2 e i 4 anni non compiuti (trial in cui era incluso il paziente deceduto), e CIFFREO, che invece riguarda 99 bambini dai 4 agli 8 anni non compiuti e che si svolge in diversi Paesi del mondo.
Per ulteriori informazioni vi invitiamo a leggere l'approfondimento pubblicato su Osservatorio Terapie Avanzate:
Terapia genica per la Duchenne, deceduto un paziente durante in trial
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