Beghi: “Lo studio pilota ha fornito risultati incoraggianti. Ne auspichiamo uno internazionale”
MILANO - “Abbiamo concluso uno studio pilota sulla somministrazione di L-acetilcarnitina abbinata a riluzolo, ottenendo risultati incoraggianti. Si tratta di uno studio di 12 mesi effettuato su 82 pazienti affetti da Sla, che ha dimostrato il mantenimento di un buon livello di autonomia in alcuni di quelli che hanno ricevuto la terapia” – spiega il Dott. Ettore Beghi, Responsabile del Laboratorio di Malattie Neurologiche dell'Istituto Mario Negri.
“Uno studio pilota non è però sufficiente per trarre delle vere e proprie conclusioni – continua Beghi – sarà quindi necessario effettuare uno studio più ampio, che preveda la partecipazione di diverse centinaia di pazienti.”
Lo studio in questione potrebbe avere valenza internazionale e potrebbe vedere la collaborazione dell’Istituto milanese con alcune istituzioni europee e statunitensi. “Nella comunità internazionale – prosegue Beghi – c’è già un certo interesse sul tema, poiché i risultati dello studio statunitense che sarà presto pubblicato sulla rivista ‘AmyotrophicLateralSclerosis and FrontotemporalDegeneration', sono stati resi noti alla comunità scientifica. Si tratterebbe però di un trial molto costoso, per il quale dovranno essere individuati dei fondi. Non abbiamo ancora ricevuto una risposta definitiva sulla partecipazione da parte dall’azienda produttrice del farmaco, che potrebbe rendere più semplice l’avvio dello studio”.
In occasione della seconda edizione del convegno "Sclerosi LateraleAmiotrofica (SLA): i Malati e la Ricerca", svoltosi a Milano il 19 gennaio, il dottor. Beghi e il suo team di ricerca hanno presentato anche dei dati interessanti sulla progressione della patologia, che si conferma non avere un andamento omogeneo.
“Abbiamo valutato la sopravvivenza media di un gruppo di pazienti ai quali la patologia è stata diagnosticata tra il 1998 e il 2002, individuando una sopravvivenza a dieci anni del circa 10 per cento. La sopravvivenza media stimata dopo la diagnosi è di 3-5 anni, ma ciò non significa che non ci siano pazienti che sopravvivono molto più a lungo. In generale un individuo di sesso maschile, giovane e con malattia ad esordio spinale ha una sopravvivenza molto più lunga, ad esempio, di un paziente di sesso femminile con malattia ad esordio bulbare.
Ricordiamo inoltre che in una piccola percentuali di casi la diagnosi di Sla si rivela errata, a favore di altre malattie del motoneurone, a decorso meno grave, o dei nervi periferici .”
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