Colangite biliare primitiva e acido obeticolico: cosa sta accadendo in Europa?

I pazienti non vogliono rinunciare al farmaco, i clinici che si occupano della patologia contestano la decisione di EMA: spaccatura all’interno della ERN RARE LIVER

Diventa sempre più forte la protesta dei pazienti affetti da colangite biliare primitiva (PBC), che temono di vedersi privati del farmaco acido obeticolico a seguito di una decisione dell’EMA, l’Agenzia Europea per i Medicinali. La terapia, nota con il nome commerciale di Ocaliva, aveva ottenuto nel 2016 l’approvazione condizionata per il trattamento di questa malattia autoimmune del fegato in Europa. Sono quindi 8 anni che molti pazienti idonei al trattamento utilizzano questa terapia per evitare la grave progressione della malattia.

Lo scorso 28 giugno, però, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere negativo, raccomandando alla Commissione Europea di revocare la licenza alla commercializzazione del farmaco.

In Italia, come abbiamo raccontato in questo articolola comunità della PBC si è subito attivata: l'Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (AISF) e le organizzazioni di pazienti EpaC e AMAF hanno deciso di inviare un messaggio ai pazienti e ai medici che li hanno in cura, per spiegare loro la questione e chiarire che la sicurezza della terapia con acido obeticolico non è in discussione.

LA PETIZIONE, IL SIT-IN E GLI APPELLI ALLA COMMISSIONE EUROPEA

In Europa, la protesta è guidata dalla PBC Foundation, fondata nel 1996, che rappresenta circa 20.000 pazienti in 80 Paesi nel mondo. La prima mossa è stata quella di lanciare una petizione, che ha raggiunto finora più di 2.200 firme. Ma i pazienti hanno voluto far sentire la propria voce anche di persona, con una manifestazione che si è svolta il 25 luglio a Bruxelles.

La PBC Foundation, per tenere ingaggiata la comunità sulle iniziative in corso, comunica tutti gli aggiornamenti sul proprio sito e sulla pagina Facebook, che la settimana scorsa ha anche ospitato un webinar dedicato all'emergenza Ocaliva, in cui si sono confrontati  il prof. Robert Mitchell-Thain e Mo Christie, rispettivamente CEO e Head of Patient Services della PBC Foundation. Per loro, la priorità è che i pazienti siano informati, per poi poter agire consapevolmente. In che modo? Oltre a firmare la petizione, è possibile scrivere una mail ai propri rappresentanti politici a livello nazionale, ma soprattutto a livello europeo, a questi indirizzi:

Ms Ursula Von Der Leyen – Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Mr Bjoern Seibert, Head of Cabinet of the President – Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
EC Public Health – Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
EC Commissioner for Health – Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
EC Press – Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

LA POLEMICA FRA PBC FOUNDATION ED ERN RARE LIVER

Sono già numerose le prese di posizione da parte delle società scientifiche e degli esperti di colangite biliare primitiva. La prima reazione è stata quella dell'ERN RARE LIVER, la rete di riferimento europea dedicata alle malattie epatiche rare (la PBC è la più frequente tra queste). L'ERN, il giorno stesso in cui è stata pubblicata la nota dell'EMA, ha scritto un comunicato in cui sostanzialmente si condivide la decisione dell'Agenzia. Ma il network si è spinto oltre, dichiarando che “poiché sulla base di questa attenta analisi dell’EMA non ci sono prove sufficienti che il farmaco sia più vantaggioso che rischioso, potrebbe essere sensato sospenderlo anche prima della rimozione dal mercato”.

L'ERN evidenzia inoltre che sono disponibili dei trattamenti di seconda linea alternativi all'acido obeticolico, e che altre nuove terapie sono in arrivo: “Disponiamo di dati molto solidi i quali dimostrano che i fibrati sono benefici per i pazienti che non rispondono sufficientemente alla terapia con UDCA (l'acido ursodesossicolico, la terapia di prima linea, N.d.R.); in particolare il bezafibrato. Questo farmaco non influenza il decorso generale della malattia, ma spesso ha un effetto molto benefico sul prurito. Tuttavia, anche i fibrati presentano possibili effetti collaterali e rischi e il trattamento deve essere guidato da esperti. Inoltre, anche se sono farmaci vecchi, ben noti e ben testati, non sono autorizzati per la PBC”, prosegue la nota. “Infine, sono previsti nuovi farmaci che potrebbero essere efficaci e meglio tollerati per la PBC: recentemente sono stati pubblicati due ampi studi sui farmaci elafibranor e sedalpar con risultati molto incoraggianti”.

L'amministratore delegato della PBC Foundation, prof. Robert Mitchell-Thain, ha replicato al comunicato dell'ERN RARE LIVER con una dura lettera aperta indirizzata al suo coordinatore, prof. Ansgar W. Lohse, al quale – dopo aver contestato dal punto di vista scientifico le precedenti affermazioni – pone una serie di domande relative al metodo utilizzato. In primis, chiede di rendere chiaro, per trasparenza, il coinvolgimento dell'ERN nel processo decisionale. “Sebbene possano sembrare indipendenti, l’EMA e l’ERN RARE LIVER sono entrambi organismi finanziati dalla Commissione Europea. Ovviamente è del tutto ragionevole che l’ERN commenti le linee guida dell’EMA, ma riteniamo che le persone dovrebbero essere informate che non sta facendo questi commenti in qualità di osservatore indipendente e neutrale”.

IL PBC WORKING GROUP DELL'ERN SI DISSOCIA DAL COMUNICATO DEL NETWORK

La PBC Foundation chiede inoltre di sapere chi abbia materialmente redatto il comunicato dell'ERN (che non è firmato) e se sia stato scritto in collaborazione con i responsabili del gruppo di lavoro sulla PBC all'interno dell'ERN. Perché questa domanda? La risposta arriva il 3 luglio, con la pubblicazione di un documento firmato dai responsabili del PBC Working Group dell'ERN (fra cui l'italiano Alessio Gerussi).

Gli esperti, non essendo stati consultati, si dissociano dal comunicato dell'ERN con queste parole: “Ci rammarichiamo che la dichiarazione di ERN RARE LIVER non sia stata rilasciata dopo aver consultato tutte le persone direttamente coinvolte nel trattamento dei pazienti affetti da PBC, al fine di creare un messaggio più sfumato, basato su tutti i dati scientifici. Questo comunicato dell’ERN è in conflitto con la nostra opinione sul ruolo dell’acido obeticolico nel trattamento della PBC e con il modo in cui crediamo che questa popolazione sarebbe meglio assistita”.

Per approfondire, è possibile leggere questi documenti (in inglese):

- Lettera aperta del CEO della PBC Foundation ai membri della Commissione Europea

- Dichiarazione congiunta della comunità di pazienti PBC (firmata anche dall'associazione italiana AMAF Onlus)

- Comunicato dell'EASL (European Association for the Study of the Liver) 

 

 

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