Il prof. Pietro Invernizzi parla dei progressi fatti nella gestione della patologia: “Credo che i pazienti possano guardare al futuro con fiducia e ottimismo”
Monza – “Posso comprendere la preoccupazione vissuta negli ultimi tempi dai pazienti affetti da colangite biliare primitiva (PBC), ma credo anche che oggi queste persone possano guardare al presente e al futuro con maggiore positività rispetto al passato, visti i progressi fatti nella diagnosi e nel trattamento di questa malattia epatica autoimmune”. Il prof. Pietro Invernizzi lo sostiene pur considerando la vicenda che negli ultimi sei mesi del 2024 ha fatto discutere la comunità scientifica degli epatologi e che ha portato infine al ritiro dal mercato europeo dell’acido obeticolico, trattamento di seconda linea per la patologia.
PBC: IL PRESENTE E IL FUTURO DEL TRATTAMENTO
Per Invernizzi, Direttore del Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato (MAF) presso la Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza (da alcuni mesi è anche Direttore Scientifico dell’IRCCS), nell’ambito della PBC è ora di guardare avanti: “Per il trattamento di questa malattia, per tanti anni abbiamo avuto a disposizione solo farmaci di prima linea, l'acido ursodesossicolico (UDCA) o il tauro-ursodesossicolico (TUDCA). Poi è stato molto utile avere a disposizione anche un farmaco di seconda linea, l'acido obeticolico, ora purtroppo non più disponibile”.
Per fortuna, però, oggi sono già in arrivo delle alternative, che si chiamano elafibranor e seladelpar: due nuovi farmaci che hanno già superato con successo la sperimentazione clinica di Fase III e che potranno essere considerati nella terapia dei pazienti non responsivi all’acido ursodesossicolico (UDCA). Invernizzi li conosce bene: ha infatti partecipato alle sperimentazioni delle molecole ed è coautore degli studi “Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis” e “A Phase 3 Trial of Seladelpar in Primary Biliary Cholangitis”, recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine.
Elafibranor ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata in Europa a settembre dello scorso anno, mentre seladelpar l’ha ottenuta pochi giorni fa. In attesa che arrivi l’approvazione ufficiale da parte dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), nel nostro Paese entrambi i farmaci sono già da qualche mese prescrivibili nell’ambito di appositi programmi di accesso precoce. Va comunque precisato che, ad oggi, non sono ancora noti i criteri esatti con cui elafibranor e seladelpar saranno autorizzati in Italia, e non è detto che questi criteri siano identici a quelli finora utilizzati per l'acido obeticolico, dato che il meccanismo d'azione di quest'ultimo è diverso da quello dei due nuovi farmaci in arrivo.
“Elafibranor e seladelpar sono due molecole simili, appartenenti alla stessa classe”, sottolinea Invernizzi. “Sono più tollerabili rispetto all’acido obeticolico, che poteva peggiorare o addirittura provocare il prurito, e hanno dimostrato anche una maggior efficacia nella normalizzazione della fosfatasi alcalina (ALP), un marcatore colestatico predittore del rischio di trapianto di fegato e della sopravvivenza”. Inoltre, gli ultimi dati clinici su elafibranor, provenienti da un’analisi ad interim della fase di estensione in aperto dello studio di Fase III ELATIVE, mostrano benefici anche in merito alla fatigue, un sintomo che è frequentemente riportato dalle persone affette da PBC e che rappresenta un bisogno terapeutico insoddisfatto. In base a quanto emerso dall’analisi, dopo 104 settimane di trattamento con il farmaco sono stati osservati miglioramenti clinicamente significativi nella riduzione della fatigue in circa la metà dei pazienti che al basale manifestavano questo sintomo in forma moderata o grave.
LE ATTIVITÀ DEI CLINICI E DELL'ASSOCIAZIONE ITALIANA DEI PAZIENTI
Di PBC e di tanti altri argomenti si è parlato nel corso del primo meeting italiano sulle malattie autoimmuni del fegato, dal titolo “Autoimmune Liver Disease Days”, che si è svolto al Palacongressi di Rimini il 14 e 15 febbraio. “L'evento, organizzato dall'Italian Autoimmune Liver Disease Clinical Research Network (IT-AILD CRN) è stato un grande successo, con oltre 200 iscritti, un programma di altissimo livello e la presenza di numerosi speaker di rilievo internazionale”, afferma Invernizzi. Parallelamente, il 15 febbraio, si è tenuto nello stesso luogo un meeting dell'associazione AMAF (Associazione Malattie Autoimmuni del Fegato), dal titolo “Facciamo Rete – La bellezza dell’incontro”.
“A distanza di anni dall'ultimo incontro, AMAF ha riproposto un'importante occasione di confronto e condivisione. L'evento ha visto la partecipazione attiva di pazienti, clinici e volontari dell'associazione, che ha creato un clima di proficua collaborazione”, ha spiegato Davide Salvioni, presidente di AMAF. “L'interazione tra pazienti e volontari è stata particolarmente significativa e ha generato un dialogo costruttivo che ha permesso di raccogliere nuove idee e prospettive, ascoltare i bisogni reali dei pazienti e definire obiettivi concreti per il futuro. Gli specialisti presenti hanno condiviso le loro conoscenze, fornendo informazioni preziose e aggiornamenti sulle sfide e le opportunità nel campo delle patologie epatiche rare. Siamo convinti che questo incontro abbia rappresentato un passo importante nel percorso di AMAF e che le sinergie createsi tra pazienti, clinici e volontari porteranno a risultati significativi nella lotta contro le malattie rare”.
La comunità italiana delle malattie autoimmuni del fegato è molto attiva e coesa, e le attività da portare avanti sono numerose: primo fra tutti il progetto IT-AILD CRN, finanziato dal PNRR, che contribuirà a rafforzare il network e il registro nazionale. “La conoscenza della colangite biliare primitiva è cresciuta enormemente negli ultimi anni”, conclude il prof. Invernizzi. “I medici, gli scienziati e l'associazione AMAF stanno lavorando insieme con un unico obiettivo: garantire le cure migliori a tutti i pazienti, in tutte le Regioni italiane. Per questo, ripeto, non c'è motivo di non essere fiduciosi e ottimisti”.
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