Si tratta del primo farmaco autorizzato come monoterapia orale per il trattamento della patologia
Milano – La Commissione Europea (CE) ha approvato il farmaco iptacopan (nome commerciale Fabhalta) come prima monoterapia orale per i pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). L’uso di iptacopan è approvato nei pazienti affetti da EPN con anemia emolitica già trattati o meno con inibitori del sistema del complemento.
La EPN è una malattia cronica del sangue rara e debilitante, caratterizzata da emolisi, insufficienza del midollo osseo e trombosi in varie combinazioni e livelli di gravità. Gli attuali trattamenti anti-C5 (farmaci inibitori del complemento) vengono somministrati tramite infusione o iniezione sottocutanea e possono lasciare i sintomi della EPN senza controllo. Fino al 50% dei pazienti in trattamento con anti-C5 può avere un'anemia persistente, con il 23-39% che rimane dipendente dalle trasfusioni di sangue, e la maggior parte (75-89%) dei pazienti in trattamento con anti-C5 continua a manifestare fatigue costante.
“La EPN è una malattia debilitante, caratterizzata da un complesso quadro clinico (anemia, aumentato rischio trombotico ed insufficienza midollare) e da un decorso cronico, che può avere un forte impatto sulla qualità di vita dei pazienti - fisicamente attraverso sintomi come la fatigue, ma anche emotivamente e psicologicamente a causa delle sfide legate alla gestione della malattia", ha dichiarato Anna Paola Iori, Dirigente Medico presso l'Ematologia dell' A.O.U. Policlinico Umberto I di Roma. "Con gli attuali standard di cura rimangono dei bisogni clinici insoddisfatti (risposta subottimale ai farmaci, per alcune molecole somministrazioni in ambiente ospedaliero), ed è per questo motivo che l’approvazione europea di iptacopan come prima terapia orale per il trattamento dell’EPN, grazie al profilo di efficacia e sicurezza, riportato negli studi clinici, può aprire nuovi scenari di cura, offrendo sollievo e riducendo il carico per coloro che convivono con questa malattia”.
L'approvazione della CE è stata concessa in seguito al parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali, ottenuto a marzo, sulla base dei solidi dati dello studio di Fase III APPLY-PNH, condotto su pazienti con anemia residua (emoglobina <10 g/dL) nonostante un precedente trattamento anti-C5, passati ad iptacopan. Lo studio ha dimostrato la superiorità nel miglioramento dei livelli di emoglobina (Hb) in assenza di trasfusioni di globuli rossi e nel tasso di prevenzione delle trasfusioni rispetto ai pazienti che hanno mantenuto il trattamento con anti-C5. Nello studio APPLY-PNH, i pazienti hanno riportato miglioramenti nella fatigue, misurata con i punteggi del Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F). La decisione è stata supportata anche dallo studio di Fase III APPOINT-PNH in pazienti naïve agli inibitori del complemento.
“Siamo molto soddisfatti che la Commissione Europea abbia approvato la prima monoterapia orale per l’EPN in tutta Europa”, dichiara Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head Novartis Italia. “Questa approvazione offre un'alternativa indispensabile ai pazienti che ancora affrontano bisogni clinici insoddisfatti e, spesso, sono costretti a organizzare la propria vita e quella dei loro cari intorno questa patologia cronica e dal complesso decorso clinico. Nel nostro Paese si contano circa mille pazienti con diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna, di cui circa un terzo ha bisogno di una terapia anti-complemento e per i quali ci auguriamo di poter fare la differenza, contribuendo così a riscrivere il futuro di questa malattia rara del sangue”.
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