Il farmaco ha dimostrato di indurre un superiore miglioramento dei livelli di emoglobina rispetto alla terapia con anti-C5
Milano – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco iptacopan (nome commerciale Fabhalta) per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con anemia emolitica.
La EPN è una malattia del sangue cronica, rara e debilitante. Le persone affette da questa condizione presentano una mutazione acquisita in alcune cellule staminali ematopoietiche che le porta a produrre globuli rossi suscettibili alla distruzione prematura da parte del sistema del sistema del complemento, con conseguente sviluppo di anemia emolitica, insufficienza midollare e trombosi. Gli attuali trattamenti anti-C5 vengono somministrati tramite infusione o iniezione sottocutanea e possono lasciare i sintomi della EPN non controllati. Fino al 50% dei pazienti in trattamento con anti-C5 può avere un'anemia persistente, con il 23-39% che rimane dipendente dalle trasfusioni di sangue, e la maggior parte (75-89%) dei pazienti in trattamento con anti-C5 continua a manifestare affaticamento costante.
Iptacopan è un inibitore orale del Fattore B della via alternativa del complemento. La decisione positiva del CHMP si basa sui risultati positivi dello studio di Fase III APPLY-PNH, condotto su pazienti con anemia residua nonostante un precedente trattamento con anti-C5 e che sono passati a iptacopan rispetto a pazienti che hanno mantenuto il trattamento con anti-C5, e dello studio di Fase III APPOINT-PNH su pazienti naïve agli inibitori del complemento. Nel trial APPLY-PNH, a 24 settimane, l'82,3% dei pazienti trattati con anti-C5 ha raggiunto con iptacopan un sostenuto aumento dei livelli di emoglobina dal basale in assenza di trasfusioni, rispetto al 2,0% dei pazienti trattati con anti-C5; nello studio APPOINT-PNH, il 92,2% dei pazienti naïve agli inibitori del complemento che hanno utilizzato iptacopan ha raggiunto questo risultato. Il profilo di sicurezza di iptacopan è risultato coerente in entrambi gli studi APPLY-PNH e APPOINT-PNH.
"Negli studi clinici, iptacopan per via orale in monoterapia ha dimostrato un incremento dell’emoglobina, in assenza di trasfusioni di globuli rossi, superiore rispetto alle terapie con anti-C5, portando alla normalizzazione dell'emoglobina nella maggior parte dei pazienti", ha dichiarato Antonio Risitano, Presidente dell'International PNH Interest Group e Responsabile dell'Unità di Ematologia e Trapianto Ematopoietico, Centro di Riferimento per l'Anemia Aplastica e l'Emoglobinuria Parossistica Notturna presso l'AORN San Giuseppe Moscati, Avellino, Italia. "Si tratta di un beneficio potenzialmente rilevante per coloro che vivono con questa malattia cronica del sangue. Con un ampio numero di evidenze e un profilo di sicurezza dimostrato, iptacopan potrebbe cambiare la gestione dei pazienti, contribuendo ad alleviare il disagio delle persone affette da EPN”.
“A differenza dei trattamenti che, negli ultimi anni, si sono affacciati nel panorama di cura della EPN, iptacopan è infatti la prima terapia orale per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna, gradita al paziente e con significative evidenze di efficacia e sicurezza”, sottolinea Wilma Barcellini, Responsabile della Struttura Semplice di Fisiopatologia delle Anemie presso la Fondazione IRCCS Ca’ Granda-Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. “Come per molte altre malattie rare, anche per la EPN è fondamentale la diagnosi corretta. Trattandosi di una malattia multiforme e dalle numerose manifestazioni cliniche, senza un sospetto diagnostico, i pazienti spesso vengono inviati a diversi reparti ospedalieri e non all’Ematologia non Oncologica che, invece, dev’essere il punto di riferimento per il trattamento di questa patologia”.
“L’obiettivo raggiunto con il parere positivo ricevuto in CHMP nell’EPN conferma ulteriormente l’impegno di Novartis nell’ambito dell’ematologia e nella nostra missione di migliorare la qualità di vita dei pazienti”, dichiara Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head Novartis Italia. “Solo in Italia, infatti, si contano circa 1000 pazienti diagnosticati con EPN. Un dato che fa ancora di più riflettere nel voler riscrivere il futuro di questa patologia per le persone affette e i loro cari.”
A seguito della raccomandazione del CHMP, la Commissione Europea (CE) prenderà una decisione definitiva in merito all’approvazione ufficiale di iptacopan entro circa due mesi.
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