Baxter International Inc. ha recentemente annunciato l’ottenimento di risultati positivi dal suo studio clinico di fase III rivolto alla valutazione di sicurezza ed efficacia del farmaco sperimentale BAX 817, un fattore VIIa ricombinante (rFVIIa) rivolto al trattamento di pazienti affetti da emofilia A o B che sviluppano anticorpi inibitori.
Lo studio prospettico, aperto, randomizzato e multicentrico condotto da Baxter è stato progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di BAX 817 in pazienti di sesso maschile dai 12 ai 65 anni con emofilia A o B, che sviluppino inibitori nel corso di un periodo di 6 mesi in cui siano sottoposti a 'terapia on-demand' (il paziente assume il farmaco quando sta male e decide autonomamente quando sospenderlo).
Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, ovvero la risoluzione di episodi emorragici acuti a 12 ore, con entrambi i regimi di trattamento 'on-demand' (sia con il dosaggio 3x90 microgrammo / kg che con il dosaggio 1x270 microgrammo / kg).
Il tasso di successo globale è stato stimato nel valore del 92 per cento (rispettivamente 98 per cento e 85 per cento in ogni gruppo di dosaggio). Inoltre, l’89 per cento dei pazienti coinvolti nello studio ha ottenuto un controllo sostenuto del sanguinamento in tutti gli episodi emorragici acuti, 24 ore dopo l'infusione.
John Orloff, vice presidente e responsabile globale della ricerca e dello sviluppo alla Baxter BioScience ha dichiarato: "Lo sviluppo di inibitori resta una delle sfide più importanti nel trattamento dell'emofilia, in quanto può esporre i pazienti ad un maggior rischio di complicazioni mortali derivanti da episodi emorragici difficili da trattare. Questi risultati positivi riflettono il nostro impegno nell’affrontare il complesso trattamento di pazienti emofilici con inibitori e rafforzano la nostra tradizione nel campo della ricerca per la cura dell'emofilia."
Nessun paziente, infatti, ha ancora sviluppato anticorpi inibitori o leganti BAX 817 e nessuno ha interrotto il trattamento a causa di un evento avverso (AE). Un solo paziente è stato ricoverato in ospedale a seguito di un sanguinamento muscolare traumatico che non ha risposto al trattamento con Bax 817.
Gli eventi avversi, comunque non gravi, osservati nello studio erano generalmente coerenti con la malattia di base o con altra eziologia e sono stati tutti ritenuti non correlati al trattamento.
I dati completi dello studio saranno presentati durante un congresso medico previsto per gli ultimi mesi del 2015. Se approvato, BAX 817 amplierà il portfolio già esistente di Baxter per il trattamento dell’emofilia.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale (lingua inglese).
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