Il nostro Paese sarà il primo in Europa ad avere in commercio un nuovo trattamento per la SLA dopo più di vent’anni
Milano – Sarà presto disponibile in Italia un nuovo farmaco per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA): si tratta dell'edaravone (nome commerciale Radicut), una molecola che, per le persone con SLA, è già in uso in Giappone e Corea del Sud dal 2015, e che, negli Stati Uniti, è stata approvata a maggio di quest'anno (Clicca qui per leggere la notizia). Il farmaco ha dimostrato, in recenti studi clinici, di poter indurre un moderato rallentamento della degenerazione motoria associata alla malattia. Nel nostro Paese, la richiesta di introduzione del Radicut, portata avanti dall'Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica (AISLA), è stata accolta di recente dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
Più precisamente, l'AIFA, con la determina del Direttore generale del 28 giugno 2017, n. 1224 (pubblicata il 3 luglio nella Gazzetta Ufficiale n. 153), ha inserito il Radicut nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica, ai sensi della Legge 23 dicembre 1996, n. 648. Tale farmaco, dunque, è stato inserito tra i cosiddetti 'medicinali innovativi' indicati per la terapia di patologie che, come la SLA, sono attualmente prive di una cura adeguata. Si tratta di farmaci già in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale, perché, pur avendo superato le prove relative alla sicurezza e alla sopravvivenza, sono ancora soggetti a sperimentazione clinica.
Il Radicut, inizialmente messo a punto in Giappone per il trattamento dell'ictus, è stato oggetto negli anni di ripetuti studi sulla SLA. I primi risultati non furono incoraggianti: non registravano, di fatto, alcuna differenza significativa tra i pazienti trattati con edaravone e quelli sottoposti a placebo. In altri casi, addirittura, si sono verificati importanti effetti collaterali. Tuttavia, analizzando i dati, i ricercatori hanno notato che determinati soggetti mostravano una risposta interessante al farmaco, ed è su questa specifica tipologia di pazienti che si sono concentrate le sperimentazioni successive.
Un recente studio condotto negli Stati Uniti su 137 pazienti affetti da SLA e pubblicato su Lancet Neurology a maggio di quest’anno, lo ha confermato. Il Radicut induce un lieve rallentamento nel peggioramento dello stato funzionale in pazienti con specifiche caratteristiche quali: comparsa della malattia da non oltre due anni, disabilità moderata e, infine, buona funzionalità respiratoria. Per tale ragione, il farmaco potrà essere prescritto dal neurologo di riferimento esclusivamente alle persone con questo specifico quadro clinico. In Italia, su una popolazione di circa 6.000 persone affette da SLA, si stima che i pazienti inizialmente idonei siano circa 1.600.
Il trattamento deve essere somministrato tramite infusioni endovenose giornaliere per due settimane consecutive, e poi ad intervalli di due settimane. Vista la complessità della procedura e considerate le possibili difficoltà di spostamento dei pazienti, il Radicut è stato riconosciuto come farmaco di fascia H, la cui somministrazione è limitata agli ospedali o ad eventuali strutture analoghe che saranno individuate dalle Regioni.
Massimo Mauro, presidente di AISLA, ha commentato: “Siamo felici che AIFA abbia accolto la nostra richiesta di portare in Italia il Radicut e di poter dare una risposta positiva alle persone con SLA che da tempo chiedevano di poter accedere a questo farmaco innovativo. AISLA si attiverà sempre per mettere a disposizione dei malati italiani i farmaci e le sperimentazioni cliniche più avanzate, che rappresentano una speranza per tante famiglie, oltre che un loro diritto”.
Affinché il Radicut sia disponibile in Italia è necessario attendere il completamento delle procedure d'importazione del farmaco dal Giappone, sede dall'azienda produttrice Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC). L’importazione e la distribuzione della terapia dovranno, infatti, osservare i criteri di certificazione definiti dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). AIFA ha comunque assicurato l'attivazione di tutti i canali di massima priorità.
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