Secondo i ricercatori programmi che prevedano un consenso informato dei genitori potrebbero servire allo sviluppo di nuove terapie per le malattie lisosomiali
I ricercatori del dipartimento di pediatria dell’Università di Chicago, autori dell’articolo sullo screening neonaale per le malattie lisosomiali (LSD), recentemente pubblicato dal Journal of Pediatrics, sostengono di non essere i primi a credere che l’espansione dello screening neonatale debba essere inizialmente condotta all’interno di un progetto di ricerca, tenendo in dovuta considerazione però il principio di Norimberga.
“Il Dipartimento di Sanità Pubblica del Massachuttests – scrivono - è stato di esempio nello sviluppo e nella promozione di un modello di ricerca per espandere lo screening neonatale. Cruciale è lo sviluppo di terapie enzimatiche sostitutive e altre terapie innovative per le malattie LSD, che motiva ancor più ad ottenere l’approvazione IRB dei protocolli di ricerca sulla popolazione, che può beneficiare di una diagnosi e di un trattamento precoce.
Per alcune malattie LSD la popolazione di neonati può essere la candidata ideale.
Sarà necessario, comunque, approvare una larga gamma di protocolli di ricerca IRB per dare una risposta alle numerose incognite circa la storia naturale di molte malattie ad accumulo lisosomiale, al fine di definire meglio la correlazione genotipo-fenotipo e determinare quando iniziare il trattamento. Tuttavia i bambini sono vulnerabili e hanno bisogno dei loro tutori per determinare se la loro partecipazione è o non è nel loro interesse”.
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