Emoglobinuria Parossistica Notturna: news su farmaci, terapie, sperimentazioni e qualità della vita

Un gesto per onorare la memoria di un giovane paziente scomparso per meningite e per rafforzare la lotta contro l'emoglobinuria parossistica notturna

L'Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna ONLUS (AIEPN) ha effettuato una donazione alla U.O. di Anatomia Patologica dell'Ospedale "Morgagni-Pierantoni" di Forlì, destinata all'acquisto di strumenti di laboratorio fondamentali per la diagnostica. Un'iniziativa dal profondo valore simbolico, nata con l’obiettivo di onorare la memoria di Pier Paolo Padovan, giovane paziente affetto da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), prematuramente scomparso nel 2019 a causa di una meningite.

L'EPN è una malattia rara che colpisce i globuli rossi e il sistema immunitario, rendendo i pazienti vulnerabili a complicanze gravi, tra cui il rischio aumentato di infezioni. La storia di Pier Paolo Padovan è un esempio doloroso di quanto sia importante garantire diagnosi tempestive e trattamenti adeguati per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa patologia.

“Esprimo, a nome del Laboratorio di Anatomia Patologica di Forlì – ha dichiarato Matteo Costantini, direttore dell’Unità Operativa – un sentito ringraziamento per la generosa donazione ricevuta, attraverso la quale siamo riusciti ad acquisire strumenti fondamentali per l’allestimento di preparati citologici (centrifuga e citocentrifuga) e di preparati per la diagnostica intraoperatoria (coloratore da banco). L’essere stati identificati come destinatari di questa donazione certifica l’importanza dell’anatomia patologica nell’attività diagnostica quotidiana e il ruolo centrale che essa riveste nella gestione dei pazienti, incoraggiandoci a fare sempre del nostro meglio”.

“AIEPN Onlus, l'associazione pazienti di emoglobinuria parossistica notturna – ha spiegato il presidente, Sergio Ferini Strambi – in ricordo dei momenti drammatici dell’alluvione vissuta in Romagna, per i consistenti danni subiti e le numerose vittime, ha voluto essere vicina alla sofferenza della vostra gente con questa donazione a favore del reparto di Anatomia Patologica dell'Ospedale 'Morgagni-Pierantoni' di Forlì, per l'acquisto di attrezzature sanitarie. Nell'occasione, AIEPN Onlus intende ricordare tutte le vittime, dedicando l'intervento alla loro memoria, compreso un giovane paziente romagnolo affetto da EPN, Pier Paolo Padovan, purtroppo scomparso prematuramente nel 2019 a Ferrara”.

All'evento era presente anche il professor Lucio Luzzatto, ematologo e genetista di fama mondiale, presidente onorario e cofondatore di AIEPN, che ha ricordato l'evoluzione nella gestione della malattia: “Per gli studenti di medicina, emoglobinuria parossistica notturna (EPN) sia uno scioglilingua. Per le persone che sono affette da questa rara malattia gli episodi di urina scura, conseguenza della distruzione accelerata di globuli rossi, sono invece fonte di vera preoccupazione. Quando ero un giovane ematologo sapevamo già fare la diagnosi di EPN: la cosa più importante era pensarci. Poi, non essendo disponibile alcun farmaco specifico, occorreva sostenere i pazienti in vario modo, spesso usando anche trasfusioni di sangue; e nella mia esperienza molti pazienti sono stati capaci di convivere coraggiosamente per decenni con gli svariati disturbi che l’EPN comporta. Nel 2007 veniva approvato il primo medicinale (eculizumab) che inibisce l’attivazione del complemento, e fu una svolta storica: questo farmaco non guarisce la malattia, ma nella maggior parte dei casi ne controlla efficacemente le manifestazioni, comprese quelle più gravi. Successivamente sono stati realizzati e introdotti in terapia altri inibitori del complemento: e oggi abbiamo il lusso di poter personalizzare la terapia e il compito di farlo in modo ottimale per ogni singolo paziente”.

Anche il giornalista scientifico Salvatore Giannella ha evidenziato il ruolo centrale delle associazioni di pazienti nella lotta alle malattie rare: “L’esperienza dell’AIEPN è un modello della strada da percorrere per tagliare le unghie alle malattie rare: l’alleanza terapeutica tra associazioni e famiglie, medici e istituzioni, rafforzata dalla efficace ricerca e comunicazione, può portare a cambiamenti concreti e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Non a caso il presidente dell’AIEPN, Sergio Ferini Strambi, ha alle spalle una eccezionale esperienza professionale in un’azienda editoriale di importanza internazionale”.

Il dottor Francesco Sintoni, Direttore sanitario dell’Ospedale "Morgagni-Pierantoni" di Forlì, ha espresso gratitudine per il gesto: “Desidero, anche a nome della Direzione aziendale, dei medici e degli operatori sanitari, esprimere un sentito ringraziamento per la generosa donazione. Questo significativo contributo conferma la sensibilità e generosità che animano la vostra Associazione nei confronti di quel grande patrimonio comune che è la sanità pubblica”.

La donazione di AIEPN non è solo un atto di generosità, ma un invito alla riflessione sull'importanza della prevenzione e della ricerca per le malattie rare, affinché la storia di Pier Paolo possa essere di monito e guida per il futuro.