Lo Sportello Legale "Dalla parte dei rari" di Osservatorio Malattie Rare, con il patrocinio di AMARE Onlus Ass. Malattie Rare Ematologiche, Associazione Progetto DDD Ets e Associazione QOL-ONE, ha pubblicato a dicembre 2024 il volume "I bisogni dei pazienti con malattie rare del complemento. Casi studio EPN e C3G".
La pubblicazione, realizzata con il contributo non condizionante di Novartis, sintetizza le evidenze normative e i dati raccolti direttamente dai pazienti e dai loro caregiver, offrendo una fotografia realistica delle difficoltà quotidiane legate alla gestione della malattia.
La pubblicazione si è posta l’obiettivo di raccogliere in prima istanza le evidenze oggettive relative a quelli che sono, o meno, le tutele e i sostegni destinati a persone con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) o glomerulopatia da depositi di C3 (C3G) – due patologie che compromettono il funzionamento del sistema del complemento – e alle loro famiglie, sulla base della normativa a disposizione a valenza nazionale. Oltre a questo, però, per identificare in particolare le mancanze, meglio definite come bisogni non soddisfatti, di tutti gli interessati (non solo pazienti, ma anche caregiver) si è realizzata un’indagine anonima online, validata grazie alla collaborazione di un gruppo di clinici specializzati nelle due patologie e diffusa anche grazie al contributo di alcune associazioni di riferimento.
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