La compagnia farmaceutica AesRx ha annunciato di aver ricevuto il via libera per uno studio clinico di Fase II dell'agente farmacologico Aes-103, specificamente sviluppato per il trattamento di pazienti affetti da drepanocitosi, una rara patologia conosciuta anche come anemia a cellule falciformi (SCD) o, più semplicemente, anemia falciforme.
Il termine anemia falciforme comprende un gruppo di malattie emolitiche di origine genetica in cui i globuli rossi assumono una caratteristica forma ricurva che assomiglia ad una mezzaluna o ad una falce. Questi globuli rossi deformati, detti drepanociti, sono rigidi e incapaci di scorrere all’interno dei capillari, creando occlusioni della piccola circolazione e scatenando una vasta gamma di gravi sintomi, come anemia, infezioni batteriche e accidenti ischemici vaso-occlusivi (AVO).
Negli Stati Uniti sono più di 100.000 le persone affette da anemia falciforme.
Il composto Aes-103, originariamente scoperto dalla Virginia Commonwealth University (VCU) e brevettato col nome di 5-HMF, è stato poi concesso in licenza alla società AesRx, la quale ha già provveduto a completare gli studi pre-clinici e di Fase I del farmaco.
Aes-103 rappresenta una delle prime molecole inserite dal National Institutes of Health (NIH) degli Stati Uniti all'interno del proprio programma TRND (Therapeutics for Rare and Neglected Diseases) per lo sviluppo di terapie per le malattie rare e trascurate.
I primi tre studi clinici di Aes-103 sono quindi sostenuti dal NIH attraverso un finanziamento di più di 5 milioni di dollari.
Lo studio di Fase II, condotto in doppio-cieco e controllato con placebo, è prossimo all'inizio e avrà lo scopo di determinare la sicurezza e l'efficacia di Aes-103, che verrà somministrato ad un gruppo di pazienti affetti da anemia falciforme. Durante i 28 giorni di trattamento verrà inoltre valutato l'impatto del farmaco su diversi sintomi clinici della malattia.
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