Il 47% dei farmaci approvati dall'FDA nel 2015 sono “orfani”

È il maggior numero di medicinali per le malattie rare mai registrati nella storia dell'ente

SILVER SPRING (MARYLAND), U.S.A. – Grandi innovazioni nella ricerca dell'anno appena trascorso: fra i quarantacinque nuovi prodotti approvati nel 2015 dal Centro per la Valutazione dei Farmaci e la Ricerca (CDER), ben sedici (il 36%) sono classificati come “first in class”.
Secondo l'organo della Food and Drug Administration, questo è un indicatore del carattere innovativo di un farmaco: queste molecole hanno dunque dei meccanismi d'azione diversi da quelli delle terapie esistenti.

È il caso del Bridion, usato per invertire il blocco neuromuscolare post-chirurgico causato da alcuni tipi di anestesia, dell'Ibrance, per il trattamento del cancro al seno avanzato (metastatico), o del Praxbind, per invertire gli effetti avversi causati dal farmaco anticoagulante dabigatran.

Ecco i 16 farmaci “first in class” secondo il rapporto annuale del CDER:

Addyi, Bridion, Corlanor, Cosentyx, Darzalex, Empliciti, Entresto, Ibrance, Kanuma, Nucala, Orkambi, Praluent, Praxbind, Strensiq, Unituxin, Xuriden.

Un altro dato importante è che per il secondo anno consecutivo sono stati approvati più farmaci "orfani" per le malattie rare rispetto a qualsiasi precedente nella storia. Il 47% dei nuovi farmaci approvati nel 2015 (21 su 45) sono infatti destinati al trattamento di malattie rare, che interessano almeno 200.000 americani. Questo è significativo perché i pazienti affetti da queste malattie hanno pochi farmaci (o spesso, nessuno) disponibili per curare le loro condizioni.

Fra questi farmaci c'è il Kanuma, per trattare il deficit di lipasi acida lisosomiale, una rara malattia genetica ereditaria che non consente all'organismo di produrre un enzima responsabile della metabolizzazione dei grassi, e può portare a malattie del fegato, malattie cardiovascolari, e danno d'organo potenzialmente letale.

L'Orkambi è invece una terapia per la fibrosi cistica, una grave malattia polmonare, mentre lo Strensiq è una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine nei pazienti con ipofosfatasia a esordio infantile e giovanile, una malattia delle ossa grave e talvolta fatale.

Approvati anche l'Unituxin, per il trattamento di pazienti pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio (un tumore cerebrale) e lo Xuriden, per il trattamento di pazienti con oroticoaciduria ereditaria, una condizione che può causare anomalie del sangue (anemia e diminuzione della conta dei globuli bianchi e dei neutrofili), ostruzione delle vie urinarie, ritardo nella crescita e nello sviluppo.

Questi i 21 farmaci “orfani” approvati dal CDER:

Alecensa, Cholbam, Cotellic, Cresemba, Darzalex, Empliciti, Farydak, Kanuma, Lenvima, Natpara, Ninlaro, Orkambi, Portrazza, Praxbind, Repatha, Strensiq, Tagrisso, Unituxin, Uptravi, Xuriden, Yondelis.

Ventisette dei quarantacinque nuovi farmaci (il 60%) sono stati inseriti in una o più categorie di approvazione accelerata. Queste designazioni riducono i tempi previsti per lo sviluppo e le autorizzazioni, e sono previste con l'obiettivo di far arrivare il prima possibile sul mercato i farmaci più importanti.