La compagnia biofarmaceutica Intercept ha annunciato il raggiungimento di due importanti traguardi nel percorso di approvazione dell'acido obeticolico (OCA), un farmaco sperimentale utilizzato per il trattamento della cirrosi biliare primitiva (PBC) in combinazione con l'acido ursodesossicolico (UDCA) o in regime di monoterapia nei pazienti che non sono in grado di tollerare lo stesso UDCA.
Intercept ha infatti presentato la domanda di approvazione dell'acido obeticolico sia alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti che all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), la quale, avendo già accettato la richiesta, procederà alla valutazione del farmaco.
La cirrosi biliare primitiva (PBC) è una rara malattia epatica che colpisce prevalentemente le donne ed è provocata da una reazione del sistema immunitario che determina la distruzione dei dotti biliari, i piccoli canali che convogliano la bile prodotta dal fegato verso l'intestino. La conseguenza di questa disfunzione è la colestasi, un ristagno di bile che, provocando la cirrosi epatica, danneggia progressivamente il fegato portando alla necessità di un trapianto d'organo. L'UDCA rappresenta l'unico farmaco attualmente approvato per il trattamento della PBC, anche se la maggioranza dei pazienti sottoposti alla terapia continua a sperimentare un livello eccessivamente alto di fosfatasi alcalina (ALP), generalmente associato ad un elevato rischio di insufficienza epatica, trapianto di fegato e morte.
Le richieste di approvazione dell'acido obeticolico (OCA) che Intercept ha avanzato alla FDA e all'EMA sono principalmente basate sui positivi risultati ottenuti dal farmaco nel corso di 3 diversi studi clinici, randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo, condotti allo scopo di valutare l'effetto dell'acido obeticolico sui livelli di ALP e bilirubina nel trattamento di pazienti affetti da PBC. In tutti e tre gli studi sono stati raggiunti i rispettivi endpoints primari di efficacia e, dal punto di vista della sicurezza, la terapia a base di OCA è stata generalmente ben tollerata.
"In ognuno dei nostri studi clinici”, ha dichiarato Mark Pruzanski, Presidente e Amministratore Delegato di Intercept, “l'acido obeticolico ha dimostrato di essere in grado di ottenere un rapido miglioramento dei livelli di ALP e bilirubina sia quando aggiunto all'UDCA che quando utilizzato come monoterapia. Se approvato, crediamo che il farmaco possa rappresentare un'importante opzione terapeutica per i pazienti affetti da PBC".
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