Il farmaco è una nuova formulazione orale del principio attivo budesonide
Le società Calliditas Therapeutics e STADA Arzneimittel hanno annunciato di aver stipulato un accordo di licenza per registrare e commercializzare un nuovo candidato farmaco per il trattamento della nefropatia da immunoglobulina A (IgAN), malattia renale cronica autoimmune, negli Stati dell'Area Economica Europea (EEA), in Svizzera e nel Regno Unito.
La partnership riguarda una nuova formulazione orale, sviluppata con il nome candidato nefecon, di un potente e ben noto principio attivo – budesonide – progettato per ridurre la regolazione dell'IgA1 al fine di modificare la malattia. Se approvato, nefecon, che in Europa ha ricevuto una designazione di farmaco orfano nel 2016, sarebbe il primo trattamento autorizzato nell'Unione Europea per l’IgAN. Secondo i termini dell'accordo, Calliditas ha diritto a ricevere un pagamento iniziale anticipato di 20 milioni di euro al momento della firma e altri 77,5 milioni di euro in pagamenti futuri legati a tappe normative e di commercializzazione predefinite.
La nefropatia da IgA, nota anche come malattia di Berger, è una grave patologia autoimmune progressiva in cui fino al 50% dei pazienti finisce per essere a rischio di sviluppare una malattia renale allo stadio terminale, con conseguente dialisi o trapianto di rene. La prevalenza in Europa è stimata in 4 casi su 10.000 persone, che si traduce in circa 200.000 pazienti.
La nuova formulazione di budesonide è progettata per permettere il rilascio del farmaco nella regione delle placche di Peyer dell'intestino tenue inferiore, dove la malattia ha origine secondo i modelli di patogenesi predominanti. La formulazione utilizza una tecnologia unica in due fasi, che consente alla sostanza di passare attraverso lo stomaco e l'intestino senza essere assorbita e di essere somministrata solo quando raggiunge l'ileo nell'intestino tenue inferiore. Oltre al suo potente effetto locale, questo principio attivo ha la capacità di essere rilasciato in concentrazione elevata localmente dove necessario, con una limitata esposizione sistemica allo stesso.
Lo scorso 28 maggio, Calliditas ha annunciato di aver presentato una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio di nefecon all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e il farmaco sarà oggetto di una procedura di valutazione accelerata da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA. Se approvato, il farmaco potrebbe essere disponibile per i pazienti europei nella prima metà del 2022 e rappresenterebbe la prima terapia specificatamente progettata e approvata per il trattamento dell'IgAN.
"Questa partnership, che sfrutta l'esperienza di somministrazione di farmaci e i dati clinici di Calliditas su questa popolazione di pazienti non sufficientemente trattata, conferma ulteriormente la posizione di STADA quale partner di riferimento per i farmaci specialistici, nonché per i farmaci equivalenti e per i prodotti Consumer Health", ha commentato Peter Goldschmidt, CEO di STADA. "Questa nuova formulazione dal valore aggiunto per un’importante indicazione orfana integrerà l'offerta di STADA in nefrologia, ambito in cui l’azienda vanta un’importante esperienza da oltre un decennio, grazie al biosimilare dell’epoetina zeta, e dove continua a dedicare un’attenzione strategica alla ricerca di ulteriori opportunità per offrire nuove opzioni ai pazienti".
"Siamo entusiasti di questa partnership con STADA per favorire l’immissione di questa terapia IgAN sul mercato europeo, dove esiste una significativa necessità medica insoddisfatta per questa popolazione di pazienti. Non vediamo l'ora di lavorare in stretta collaborazione con STADA per ottenere l'autorizzazione all'immissione in commercio con l'obiettivo di fornire il più presto possibile ai pazienti il primo farmaco mai approvato dall'UE per l’IgAN, sfruttando l’importante piattaforma di marketing e vendita di STADA in tutta Europa", ha affermato Renée Aguiar-Lucander, CEO di Calliditas.
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