Obiettivo superato per il trial, con più di 160 pazienti arruolati. I dati sono previsti per il terzo trimestre di quest'anno
CRANBURY (U.S.A.) – Obiettivo raggiunto per lo studio clinico di fase III ESSENCE, sul nuovo farmaco topico SD-101: con più di 160 pazienti arruolati, questo trial in doppio cieco e controllato con placebo può finalmente partire. Tutti i partecipanti hanno una diagnosi documentata di una delle tre principali forme di epidermolisi bollosa (simplex, distrofica recessiva o giunzionale non-Herlitz): ad oggi, oltre il 95 per cento di coloro che hanno completato il periodo di trattamento primario di 3 mesi ha deciso di continuare nello studio di estensione in aperto.
Ad annunciarlo con un comunicato stampa è la multinazionale biotecnologica Amicus Therapeutics. “Il completamento dell'iscrizione al nostro studio globale di fase III ESSENCE è un risultato significativo per la nostra squadra, così come per la comunità dei pazienti”, ha dichiarato John Crowley, Presidente e Amministratore Delegato di Amicus Therapeutics. “Questo è lo studio clinico più avanzato per l'epidermolisi bollosa, e non vediamo l'ora di annunciarne gli esiti nel terzo trimestre di quest'anno”.
La FDA ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy per SD-101 sulla base dei risultati di uno studio di fase IIa per il trattamento delle lesioni nei pazienti che soffrono di epidermolisi bollosa. Il farmaco è il primo trattamento che in uno studio clinico ha mostrato un miglioramento nella cicatrizzazione delle ferite in tutti i principali tipi di malattia.
“L'iscrizione completa in questa fase III del trial rappresenta un significativo passo in avanti nel cercare di far progredire i nuovi trattamenti per la guarigione delle ferite nell'epidermolisi bollosa”, ha dichiarato John Browning, responsabile del reparto di Dermatologia presso il Children's Hospital di San Antonio. “In mancanza di opzioni di trattamento attualmente approvate, vi è una necessità urgente tra le persone che vivono con l'epidermolisi bollosa, così come tra i loro caregiver. C'è stato un grande impegno tra i pazienti, le famiglie, le associazioni e i ricercatori, nel lavorare al fianco di Amicus, nel sensibilizzare e nel guidare l'iscrizione a questo importante studio”.
L'epidermolisi bollosa è una malattia genetica rara che si manifesta con vesciche o erosione della pelle e, in alcuni casi, del rivestimento epiteliale di altri organi. È cronica, potenzialmente deturpante, e in alcuni casi fatale. Gli individui affetti hanno ferite dolorose e vesciche che possono portare a infezioni e cicatrici. Ci sono molte variazioni genetiche e sintomatiche, ma tutte le forme condividono il sintomo della pelle fragile, che si riempie di bolle e si lacera, a volte alla minima frizione o trauma. Non vi è attualmente alcun trattamento approvato per la malattia: l'attuale standard di cura si basa sulla gestione del dolore e sulla pulizia e il bendaggio delle ferite aperte per prevenire le infezioni.
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