Appuntamenti

Appuntamento online dalle ore 10 alle 13

Ritorna il 5° Rapporto Annuale OSSFOR 2021, la prima e unica analisi, nata dalla collaborazione tra Osservatorio Malattie Rare - O.Ma.R. e il Centro per la Ricerca Economica Applicata alla Sanità (C.R.E.A. Sanità), che offre un quadro rappresentativo e aggiornato dei consumi e dei costi effettivi dei farmaci orfani per il SSN; dei tempi di autorizzazione e accesso ai farmaci; delle normative che regolamentano il settore e delle difformità regionali.

Dopo Campania, Lazio, Puglia e Toscana, OSSFOR quest’anno torna ad analizzare i dati relativi alla Regione Lombardia già analizzati nel 2015.

Il Rapporto, che verrà presentato in occasione di un evento online che avrà luogo il 13 dicembre 2021 dalle ore 10 alle ore 13, contiene un approfondimento dell’epidemiologia delle malattie rare in Italia; analizza, le problematiche di accesso ai farmaci orfani; esamina l’andamento delle traiettorie di accesso al mercato dei farmaci orfani e le dimensioni del relativo consumo e spesa.

Viene, poi, affrontato il tema della governance delle malattie rare, del ruolo della Real-World Evidence per la valutazione post-marketing, della revisione dei regolamenti per i farmaci orfani e pediatrici e delle sperimentazioni cliniche per i farmaci orfani. Infine, una particolare attenzione è stata riservata al tema del Testo Unico per le malattie rare e del PNRR, concentrandosi sulle possibili proposte che possono offrire soluzioni alle problematiche che i pazienti con malattia rara si trovano ad affrontare.

L’evento potrà essere seguito su Facebook o su Zoom. 

PROGRAMMA 

10.30 - APERTURA DEI LAVORI 
• Francesco Macchia, Coordinatore OSSFOR
• Federico Spandonaro, Presidente C.R.E.A. Sanità

10.45 - PRESENTAZIONE 5° RAPPORTO ANNUALE
• Barbara Polistena, Responsabile scientifico e consigliere di amministrazione C.R.E.A. Sanità - Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità, OSSFOR
• Paola Facchin, Coordinatore Tavolo Interregionale Malattie Rare - Commissione Salute Conferenza delle Regioni
• Tiziana Corsetti, Direttore U.O.C. Farmacia, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma – Responsabile Area Scientifica Malattie Rare SIFO
• Roberta Venturi, Ricercatore Osservatorio Malattie Rare
• Armando Magrelli, Vice-Chair of Committee Orphan Medicinal Products, EMA
• Giulio D’Alfonso, Presidente Osservatorio Trial - sperimentazionicliniche.it
• Annamaria De Luca, Professore Ordinario Dipartimento di Farmacia - Scienze del Farmaco Università degli Studi Aldo Moro di Bari

11.45 - TAVOLA ROTONDA: PNRR&LA GOVERNANCE SUL TERRITORIO
Coordinano i lavori: Francesco Macchia, Barbara Polistena

• Erica Daina, Responsabile Coordinamento Regionale Malattie Rare, Regione Lombardia
• Fortunato Nicoletti, Alleanza Malattie Rare
• Arturo Cavaliere, Presidente Società Italiana Farmacisti Ospedalieri (SIFO)
• Giovanna Scroccaro, Direttore Direzione Farmaceutico, protesica, dispositivi medici Regione Veneto
• Tiziana Nicoletti, Responsabile CNAMC Cittadinanzattiva
• Ugo Trama, Dirigente UOD Politica del farmaco e dispositivi, Direzione Generale Tutela Salute e Coordinamento del Sistema Sanitario Regionale, Regione Campania
• Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO FIMR Onlus
• Paolo Ursillo, UOS Reti Cliniche e Monitoraggio DM70, Age.Na.S.

12.45 - TAVOLA ROTONDA: PNRR & MALATTIE RARE
Paola Binetti, Presidente Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare