La comunicazione dell'azienda produttrice, PTC Therapeutics: "Un passo più vicino a una terapia che possa offrire benefici significativi ai pazienti PKU"
Una potenziale nuova terapia potrebbe rendersi disponibile per le persone con fenilchetonuria, meglio nota come PKU. Il farmaco PTC923, una formulazione orale di sepiapterina sintetica, ha ottenuto risultati soddisfacenti nella sperimentazione clinica di fase III appena conclusa.
In gergo si dice che “è stato raggiunto l’endpoint primario”, che vuol dire sostanzialmente che l’obiettivo è stato raggiunto: il farmaco, testato sia su pazienti adulti che su bambini, ha dimostrato una riduzione media dei livelli di fenilalanina (phe) nel sangue del 63% nei pazienti trattati.
Lo studio in questione, chiamato APHENITY, è stato condotto in 43 centri e ha coinvolto in totale 156 pazienti affetti da PKU, bambini e adulti. Lo studio, strutturato in due fasi, ha inoltre confermato che questa formulazione della sepiapterina è ben tollerata e non ha dato luogo a nessun evento avverso grave.
“I risultati positivi della sperimentazione APHENITY ci conducono un passo più vicino al poter mettere a disposizione una terapia che possa offrire benefici significativi ai pazienti PKU – ha dichiarato Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics.”
Che cos’è la sepiapterina sintetica?
La sepiapterina è un precursore della tetraidrobiopterina intracellulare, che è un cofattore enzimatico fondamentale coinvolto nella sintesi di numerosi prodotti metabolici. La versione sintetica di tale enzima è stata ideata come possibile trattamento per le malattie metaboliche rare associate a difetti nelle vie biochimiche della tetraidrobiopterina (BH4), compresa la fenilchetonuria (PKU).
Lo studio APHENITY
APHENITY è uno studio multicentrico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo, che ha coinvolto 156 pazienti, adulti e bambini, affetti da PKU. I partecipanti hanno ricevuto il farmaco oppure il placebo per sei settimane. L’endpoint primario dello studio era la riduzione dei livelli di fenilalanina nel sangue.
Lo studio è stato strutturato in due parti. La prima fase è durata due settimane. Solo i pazienti che hanno ottenuto una riduzione dei livelli di fenilalanina nel sangue pari o superiore al punto di partenza nella prima fase dello studio hanno partecipato alla seconda fase.
Il gruppo ristretto è stato nuovamente randomizzato e la metà dei pazienti ha ricevuto il farmaco per ulteriori quattro settimane. L'outcome primario è stato rappresentato dalla riduzione dei livelli di fenilalanina nel sangue dei pazienti che hanno assunto il farmaco, misurati alla quinta o alla sesta settimana di trattamento (comparati al livello di phe di partenza). Lo studio proseguirà ora con una fase clinica a “in aperto” a lungo termine (open lable long term) per valutare ulteriormente la sicurezza a lungo e termine e l’effetto a lunga durata della spiapterina.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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