Il farmaco omaveloxolone approvato per Atassia di Friedreich,

Presentata un’interrogazione parlamentare dal Sen. Orfeo Mazzella: ogni giorno anticipato di cura aiuta ad anticipare la distruzione neuronale

Il farmaco omaveloxolone (nome commerciale Skyclarys) è la prima terapia approvata, per ora solo dall’FDA (agenzia del farmaco statunitense) per il trattamento dell'atassia di Friedreich in pazienti aventi almeno 16 anni di età. Com’è comprensibile però i pazienti italiani, rappresentati principalmente dall’associazione AISA , desiderano poter accedere al farmaco quanto prima possibile. Il farmaco attualmente è in fase di valutazione da parte dell’agenzia europea del farmaco, e la risposta dell’ente regolatorio è attesa per i primi mesi del 2024. Nel caso in cui la risposta fosse positiva sarebbe poi necessario attendere l’approvazione da parte di AIFA, ente regolatorio nazionale. Ma i pazienti non possono attendere oltre e nelle settimane passate hanno diffuso una serie di comunicazioni chiedendo con urgenza una procedura accelerata. Per dar voce a pazienti e clinici di riferimento, il Senatore Orfeo Mazzella (M5S) ha presentato lo scorso 14 novembre un’interrogazione parlamentare riguardo la distribuzione in Italia del farmaco per la cura dell'atassia di Friedreich.

L'atassia di Friedreich è una malattia neurodegenerativa ereditaria ultra-rara che di solito inizia a manifestarsi con perdita di coordinazione, debolezza muscolare e affaticamento, sintomi che generalmente progrediscono fino a determinare un’incapacità motoria che, entro circa i vent'anni di età, rende i pazienti dipendenti dalla sedia a rotelle

Ad oggi in Italia non esiste una cura per l'atassia di Friedreich – ha ricordato Mazzella – ma nel mese di febbraio 2023, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato l'impiego del farmaco omaveloxolone per il trattamento dell'atassia di Friedreich in pazienti aventi almeno 16 anni di età. I risultati della sperimentazione hanno dimostrato che, dopo 48 settimane, il trattamento con il farmaco ha comportato una riduzione statisticamente significativa dei punteggi mFARS (Friedreich's Ataxia Rating Scale modified, uno strumento per la valutazione clinica del paziente con atassia di Friedreich utilizzato per verificare l'efficacia di nuove terapie per la malattia), e quindi una minore compromissione del paziente rispetto al placebo.

Considerati i tempi previsti per l’immissione in commercio sul mercato italiano, l'interrogazione chiede dunque al Ministro della Salute Orazio Schillaci di sapere, considerato che ogni giorno anticipato di cura aiuta a salvare la distruzione neuronale, quali iniziative, nel perimetro delle proprie competenze, il Ministro intenda adottare al fine di accelerare la distribuzione in Italia del farmaco omaveloxolone.

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Atassia di Friedreich, medici e associazione AISA insieme per un rapido accesso all’omaveloxolone.

 

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