Milano – bluebird bio, Inc. e Celgene Corporation hanno annunciato i dati aggiornati dello studio clinico di Fase I 'CRB-401', in corso su bb2121, una terapia sperimentale a base di cellule CAR-T anti-BCMA (B-Cell Maturation Antigen), condotto su 18 pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario. Obiettivo di questo studio di dose-escalation è valutare la sicurezza e l’efficacia di bb2121 e determinare la dose raccomandata per la Fase II. bluebird bio e Celgene stanno collaborando entrambe allo sviluppo del farmaco.
“È straordinario osservare risposte oggettive in tutti i pazienti trattati a dosaggi di 150 x 106 cellule CAR-T o superiori in una popolazione di pazienti così fortemente pretrattati, tra cui soggetti con massa tumorale elevata. Siamo incoraggiati dalla durata e dalla profondità della risposta e soddisfatti nell’osservare che il profilo di sicurezza rimane facilmente gestibile”, ha dichiarato David Davidson, M.D., Chief Medical Officer presso bluebird bio. “Sebbene questi dati siano ancora parziali, è incoraggiante vedere come nessun paziente nelle coorti trattate con dosi attive abbia presentato progressione del mieloma. Alla luce di questi risultati, siamo desiderosi di avviare la fase di espansione dello studio CRB-401 nei prossimi mesi”.
“I pazienti arruolati in questo studio, fortemente pretrattati, con mieloma multiplo recidivato/refrattario, hanno a disposizione poche alternative terapeutiche efficaci, il che sottolinea l’importanza di questi dati ad interim. Tutti i pazienti erano stati sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali e avevano ricevuto una mediana di 7 precedenti linee di trattamento”, ha affermato Michael Pehl, Presidente della divisione di Ematologia e Oncologia di Celgene. “L’omogeneità, la profondità e la durata della risposta di questi pazienti, associate a un profilo di sicurezza gestibile, sono entusiasmanti e riteniamo diano speranza a questo gruppo di pazienti. Ci stiamo impegnando affinché si prosegua con lo sviluppo di bb2121 per i pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario”.
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