Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 07 Giugno 2016

SVIZZERA – Shire ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) si è dichiarato favorevole ad estendere l'impiego del farmaco Revestive® (teduglutide) per il trattamento di pazienti pediatrici (di età compresa tra 1 e 17 anni) affetti da sindrome dell'intestino corto (SBS). Teduglutide è un analogo del 'peptide glucagone-simile 2' (GLP-2, Glucagon-Like Peptide 2) ed è già approvato per la terapia di individui adulti con SBS.

: Autore: Redazione; 03 Giugno 2016

Sono sei i farmaci raccomandati per l'approvazione nella riunione di maggio dal Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) dell’Agenzia del farmaco europea (EMA).
Il Chmp ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea a due nuove terapie combinate per il trattamento di epatite C cronica (a lungo termine), Epclusa (SOFOSBUVIR / velpatasvir) e Zepatier (elbasvir / grazoprevir). Parere positivo del CHMP anche per Qtern (saxagliptin / dapagliflozin) per il trattamento del diabete di tipo 2.

: Autore: Matteo Mascia; 30 Maggio 2016

Luca Pani (Aifa): “Siamo in campo per contrastare il mercato illegale dei farmaci online”. Cautele anche per malati rari e farmaci orfani

L'Agenzia italiana del Farmaco scende in campo per contrastare il commercio illegale di farmaci online. Sono infatti sempre più numerosi gli italiani che si rivolgono al web per venire in possesso di sostanze o preparati. La maggior parte di questi si rivolge a questa forma di commercio per cercare di perdere peso o smettere di fumare. Alcuni però, rispondendo alle domande di un sondaggio svolto da Aifa, hanno affermato di aver acquistato farmaci per la cura dei tumori.
Osservatorio Malattie Rare ha deciso di confrontarsi con Luca Pani, direttore generale di Aifa, per comprendere meglio il fenomeno e capire se ci siano delle problematiche particolare per quanto concerne il mercato dei farmaci orfani.

: Autore: Matteo Mascia; 30 Maggio 2016

Un prodotto a base di cladibrina da somministrare sottocute. Lo specialista: “Migliora la vita dei pazienti”

I pazienti affetti da mastocitosi sistemica aggressiva e istocitosi di Langerhans possono contare sull'arrivo di un nuovo farmaco. L'AIFA ha infatti autorizzato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale del Litak, un farmaco a base di cladibrina prodotto dall’azienda Lipomed, somministrato per via sottocutanea.
La mastocitosi sistemica aggressiva è una malattia rara che porta all'infiltrazione di mastociti nei vari tessuti dell'organismo. I pazienti interessati da questa patologia possono presentare sintomi anche molto gravi: sincopi, ingrossamenti di vari organi e loro malfunzionamento e gravi difficoltà nella produzione degli elementi del sangue.

: Autore: Redazione; 26 Maggio 2016

Santhera Pharmaceutical ha annunciato di aver ricevuto la ‘Fast Track Designation’ (revisione accelerata del farmaco) da parte della statunitense FDA (Food and Drug Administration) per il farmaco omigapil per il trattamento delle distrofie muscolari congenite (CMD). Omigapil aveva già ottenuto la designazione di ‘farmaco orfano’ per le stesse patologie in Europa e negli Usa.

: Autore: Redazione; 25 Maggio 2016

USA – La casa farmaceutica Scynexis ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' per il composto sperimentale SCY-078, sviluppato per il trattamento delle candidosi invasive, compresa la candidemia. Queste severe malattie, spesso fatali, nascono da infezioni invasive da Candida che colpiscono una popolazione di persone altamente vulnerabili, come i pazienti immunocompromessi o sottoposti a terapia intensiva.

: Autore: Francesco Fuggetta; 18 Maggio 2016

LOVANIO (BELGIO) – In tempi di difficoltà economica e finanziaria, i governi stanno cercando di contenere la spesa farmaceutica, concentrandosi sui farmaci efficaci rispetto ai costi. A causa dei loro prezzi elevati e della difficoltà di dimostrarne l'efficacia in piccole popolazioni di pazienti, i farmaci orfani sono spesso percepiti come non in grado di soddisfare il valore soglia di rimborso tradizionale.
Ma ora uno studio belga apparso sul Journal of Clinical Pharmacy and Therapeutics ha smentito questa ipotesi, fornendo una panoramica delle evidenze disponibili sul rapporto costo-efficacia dei farmaci orfani.