Rigel Pharmaceuticals interromperà il programma di sviluppo del proprio farmaco R333, un inibitore topico della Janus chinasi (JAK) e della tirosina chinasi della milza (SYK), indicato per il trattamento delle lesioni cutanee causate da lupus eritematoso discoide (DLE), una malattia autoimmune del tessuto connettivo le cui cause restano tuttora sconosciute.
I sintomi della patologia, nota anche col nome di lupus cutaneo, colpiscono principalmente la pelle. Gli individui affetti da DLE sviluppano eruzioni cutanee costituite da caratteristiche lesioni "a forma di moneta" (discoidi), spesse, rossastre e squamose, che si manifestano su viso, collo, cuoio capelluto e altre zone dermiche comunemente esposte al sole.
Tali lesioni, che in alcuni casi possono diffondersi in altre parti del corpo, come le membrane mucose della bocca, comportano spesso cicatrici e scolorimento della pelle. Inoltre, la malattia può provocare anche perdita dei capelli e sensibilità anomala alla luce del sole (fotosensibilità). In circa il 10% dei casi, gli individui colpiti da DLE vanno successivamente incontro a lupus eritematoso sistemico (LES).
La decisione di Rigel Pharmaceuticals si basa sul fatto che R333, nonostante i positivi risultati ottenuti in termini di sicurezza e tollerabilità, non è riuscito a raggiungere l'obiettivo primario di efficacia in un recente studio clinico di Fase II denominato SKINDLE (SYK Kinase Inhibition for DLE).
In questo studio, multicentrico, in doppio cieco e controllato con placebo, 50 pazienti affetti da lesioni dermatologiche attive provocate da DLE o LES, sono stati sottoposti a trattamento con R333, in forma di pomata, per un periodo complessivo di 30 giorni.
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