Il farmaco ha dimostrato una risposta piastrinica rapida e duratura, con una riduzione dei sanguinamenti e della necessità di terapie di salvataggio
Milano - In occasione del 66° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH), che si è svolto a San Diego (California) dal 7 al 10 dicembre, sono stati presentati i risultati aggiornati dello studio registrativo di Fase III LUNA 3 sull’impiego del farmaco rilzabrutinib, un inibitore orale, reversibile e covalente della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), per il trattamento di pazienti adulti con trombocitopenia immune (ITP) persistente o cronica.
La trombocitopenia immune (ITP) è una rara patologia ematologica autoimmune, caratterizzata da una bassa conta piastrinica. Oltre ai lividi e al sanguinamento, che possono portare a episodi emorragici potenzialmente fatali, le persone che vivono con l'ITP possono sperimentare trombosi arteriosa o venosa, e spesso manifestano anche sintomi facilmente trascurati che però compromettono significativamente la loro qualità della vita, come fatica inspiegabile, ansia o depressione e compromissione cognitiva.
Nello studio registrativo LUNA 3, i pazienti adulti con ITP persistente o cronica e conta piastrinica notevolmente bassa hanno ricevuto rilzabrutinib 400 mg per somministrazione orale due volte al giorno (n=133) o placebo (n=69) per un massimo di 24 settimane, seguite da un periodo di 28 settimane in aperto. Nella sperimentazione, la risposta piastrinica è stata raggiunta nel 65% (n=86) dei pazienti che hanno ricevuto rilzabrutinib, rispetto al 33% (n=23) dei pazienti sottoposti a placebo. Lo studio ha raggiunto sia l’endpoint primario, con rilzabrutinib che ha dimostrato una risposta piastrinica duratura nel 23% dei pazienti, rispetto allo 0% nel braccio placebo, sia gli endpoint secondari chiave, tra cui la riduzione del sanguinamento, il numero di settimane con risposta piastrinica, la diminuzione della necessità di utilizzare una terapia di salvataggio e i miglioramenti della fatica fisica e dei parametri relativi alla qualità della vita. Il profilo di sicurezza di rilzabrutinib è apparso coerente con quello emerso in studi precedenti. I tassi di eventi avversi (EA) sono stati simili nei pazienti che ricevevano rilzabrutinib e nei pazienti che ricevevano placebo; gli EA più comuni correlati al trattamento con rilzabrutinib, tra cui diarrea (23%), nausea (17%), mal di testa (8%) e dolore addominale (6%), sono stati di grado lieve/moderato.
“Le persone che convivono con la trombocitopenia immune e che non possono tollerare o non rispondono ai farmaci finalizzati ad aumentare il conteggio delle piastrine sono a rischio di sanguinamento incontrollato e spesso devono sopportare gli effetti collaterali degli steroidi e delle altre terapie disponibili”, ha dichiarato David Kuter, Direttore di Ematologia Clinica presso il Massachusetts General Hospital e Professore di Medicina presso la Harvard Medical School, autore dello studio LUNA 3. “Una percentuale significativa di questi pazienti soffre anche di fatica cronica e di una qualità della vita compromessa. I robusti effetti terapeutici che ho visto nei pazienti dello studio LUNA 3 rispetto a tutti i parametri di malattia, inclusi miglioramenti clinicamente significativi e sostenuti della conta delle piastrine, dei parametri relativi alla qualità della vita e della riduzione del sanguinamento, sono incoraggianti, con un profilo di sicurezza favorevole.”
“Questi nuovi dati supportano il potenziale di rilzabrutinib di fornire una risposta piastrinica robusta e duratura nella trombocitopenia immune, offrendo speranza ai pazienti che hanno attualmente opzioni di trattamento limitate”, ha aggiunto Dietmar Berger, Chief Medical Officer, Global Head of Development, Sanofi. “Grazie alla sua capacità di inibire la BTK, un enzima che ha un ruolo cruciale in molte tipologie di risposte immunitarie, riteniamo che rilzabrutinib abbia il potenziale per migliorare le risposte dei pazienti anche in molte altre malattie rare del sangue e autoimmuni.”
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