Il farmaco è indicato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi, tumori benigni che colpiscono fino al 50% delle persone affette dalla patologia
È stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) che autorizza ufficialmente la rimborsabilità in Italia di selumetinib per il trattamento in monoterapia dei neurofibromi plessiformi inoperabili e sintomatici nei pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).
La NF1 è una malattia genetica rara e progressiva: fino al 50% delle persone affette dalla patologia può sviluppare un tipo di tumore non maligno chiamato neurofibroma plessiforme (PN), che può colpire il cervello, il midollo spinale e i nervi. Queste neoplasie possono comparire nel corso della vita e crescere fino a diventare di grandi dimensioni, causando dolore, deformità e debolezza muscolare, oltre ad altri sintomi debilitanti.
Nel 2024, selumetinib era già stato autorizzato dall’AIFA, sempre in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale, per il trattamento di pazienti pediatrici con NF1 e con neurofibromi plessiformi inoperabili e sintomatici.
L’approvazione della nuova indicazione di selumetinib da parte dell’Agenzia italiana si basa sui risultati dello studio clinico KOMET, un ampio trial internazionale di Fase III, controllato con placebo, che ha arruolato 145 pazienti adulti con NF1 provenienti da 13 diversi Paesi. Nell’analisi primaria della sperimentazione, il farmaco ha mostrato un tasso di risposta obiettiva (ORR) statisticamente significativo e clinicamente rilevante rispetto al placebo. Inoltre, il profilo di sicurezza di selumetinib è risultato coerente con quello emerso nei pazienti pediatrici con NF1.
“L’approvazione di selumetinib per il trattamento degli adulti con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili rappresenta un importante passo avanti, estendendo anche a questa popolazione di pazienti una possibilità terapeutica finora disponibile solo per la popolazione pediatrica”, spiega la Dott.ssa Chiara Leoni, responsabile della UOS Malattie Rare Pediatriche e Terapie Innovative della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma. “I dati confermano il valore di selumetinib lungo tutto il percorso di cura in termini di miglioramento clinico, radiologico e globale di qualità di vita, offrendo una nuova opportunità terapeutica sia per pazienti che ricevono una diagnosi in età adulta sia per coloro che affrontano la transizione dall’età pediatrica”.
Positivo il commento congiunto delle associazioni che in Italia rappresentano anche i pazienti adulti affetti da neurofibromatosi, ANANAS APS (Associazione Nazionale Aiuto per la Neurofibromatosi amicizia e solidarietà), ANF (Associazione NeuroFibromatosi) e LINFA (Lottiamo insieme contro le neurofibromatosi APS): “La disponibilità di selumetinib anche per gli adulti con neurofibromi plessiformi rappresenta un traguardo significativo per l'intera comunità NF1. Questo risultato offre nuove prospettive alle persone che convivono con la malattia e alle loro famiglie, ed è il riconoscimento di un bisogno di cura rimasto a lungo senza risposta. È anche la dimostrazione di ciò che può essere raggiunto quando associazioni, clinici, istituzioni e industria lavorano insieme con un obiettivo comune: migliorare la vita delle persone con NF1 e continuare a far progredire le opportunità di cura”.
“L'estensione dell'indicazione di selumetinib per il trattamento dei neurofibromi plessiformi negli adulti con NF1 segna un avanzamento significativo per questi pazienti, che finora disponevano di opzioni terapeutiche limitate, contribuendo inoltre a dare continuità delle cure nel delicato passaggio dall'adolescenza all'età adulta”, commenta Anna Chiara Rossi, VP e General Manager di Alexion, AstraZeneca Rare Disease.
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