La terapia enzimatica sostitutiva, in due studi su pazienti pediatrici e adulti, ha fornito un miglioramento in diverse manifestazioni non neurologiche della malattia
Parigi (FRANCIA) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per olipudasi alfa (nome commerciale Xenpozyme), una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale per il trattamento delle manifestazioni non a carico del sistema nervoso centrale causate dalla malattia di Niemann-Pick di tipo A e di tipo B, patologie che sono definite anche come deficit di sfingomielinasi acida (ASMD). La terapia potrebbe quindi essere approvata nell'Unione Europea per i pazienti pediatrici e adulti con ASMD di tipo A/B o di tipo B: la Commissione Europea esaminerà la raccomandazione e dovrebbe prendere una decisione definitiva nei prossimi mesi.
Il deficit di sfingomielinasi acida è una patologia genetica rara, progressiva e potenzialmente letale. Rappresenta uno spettro di malattie, con due forme che possono rappresentare le estremità opposte di un continuum, denominate ASMD di tipo A e di tipo B. L'ASMD di tipo A/B, infine, è una forma intermedia che include vari gradi di coinvolgimento del sistema nervoso centrale.
Olipudasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva progettata per sostituire la sfingomielinasi acida (ASM) carente o difettosa, un enzima che normalmente consente la scomposizione della sfingomielina. L'accumulo di sfingomielina nelle cellule può causare danni ai polmoni, alla milza e al fegato, nonché ad altri organi, e può portare a una morte precoce. Il farmaco è attualmente oggetto di studio in pazienti pediatrici e adulti per il trattamento delle manifestazioni della malattia non a carico del sistema nervoso centrale, e non è stato studiato nei pazienti con ASMD di tipo A.
Il parere positivo del CHMP si basa sui dati degli studi clinici ASCEND e ASCEND-Peds, nei quali olipudasi alfa ha dimostrato un miglioramento notevole e clinicamente rilevante nella funzione polmonare (misurata dalla capacità di diffusione del monossido di carbonio del polmone, o DLco) e una riduzione di volume della milza e del fegato, con un profilo di sicurezza favorevole negli adulti e nei bambini con ASMD.
L'EMA aveva precedentemente assegnato a olipudasi alfa la designazione PRIority MEdicines, nota anche come PRIME, intesa ad aiutare e accelerare il processo di regolamentazione per i medicinali sperimentali che possono offrire un importante vantaggio terapeutico rispetto alle terapie esistenti, oppure dare un beneficio ai pazienti senza opzioni di trattamento.
Nel marzo 2022 olipudasi alfa è stato approvato in Giappone con la designazione SAKIGAKE (“pioniere”): per la terapia si tratta della prima autorizzazione in qualsiasi parte del mondo. Negli Stati Uniti invece, dove il farmaco ha ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy, la Food and Drug Administration ha esteso di tre mesi la revisione della Biologics License Application (BLA): ai sensi del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), la data prevista per la decisione della FDA sarà quindi il 3 ottobre 2022.
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