La molecola, sviluppata dalla ricerca Dompè, è frutto degli studi di Rita Levi Montalcini
RhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), sviluppato dalla ricerca Dompé e frutto anche delle ricerche del premio Nobel Rita Levi Montalcini sull'individuazione dei fattori di crescita nervosa, è stato designato come farmaco orfano dalla statunitense FDA per il trattamento della cheratite neurotrofica, patologia degenerativa della cornea che colpisce meno di una persona su cinquemila, ed è attualmente orfana di cura.
Già designato farmaco orfano per la retinite pigmentosa, la molecola è attualmente in fase di sperimentazione avanzata nel trattamento della cheratite neurotrofica nell'ambito dello studio Reparo. Lo studio, randomizzato e mascherato, interessa 39 centri in 9 Paesi europei (Italia, Gran Bretagna, Germania, Francia, Belgio, Spagna, Portogallo, Polonia, Ungheria) e coinvolge pazienti affetti dacheratite neurotrofica monolaterale con lesioni di livello 2 (difetto epiteliale persistente) o di livello 3 (ulcera corneale) che non rispondono ai trattamenti medici attualmente disponibili. L'obiettivo del trial è valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia di due diversi dosaggi del fattore di crescita nervoso ricombinante umano (rhNGF), in confronto a placebo. Gli oltre 170 pazienti previsti nello studio sono divisi in tre diversi gruppi, trattati rispettivamente con rhNGF ai due diversi dosaggi o con placebo. Tra gli obiettivi secondari vi sono la valutazione della guarigione delle lesioni corneali, il miglioramento dell'acuità visiva e della sensibilità della cornea.
"Siamo particolarmente orgogliosi di questa nuova designazione della FDA, che rappresenta un riconoscimento importante per il nostro percorso di Ricerca & Sviluppo in ambito oftalmologico su scala globale, con particolare attenzione al Nord America - ha speigato Eugenio Aringhieri, Ceo del Gruppo Dompé, ad ADNkronos - Si tratta di una ulteriore conferma del costante dialogo con le agenzie regolatorie internazionali, al fine di porre al centro temi di salute ancora aperti e possibili soluzioni terapeutiche nell'ambito di patologie ad oggi orfane di cura. È in questa direzione che si pone l'impegno del nostro Gruppo, focalizzato sull'individuazione di farmaci innovativi a tutela dei Pazienti nel mondo".
La molecola nasce da uno specifico progetto di ricerca presso il Centro di Ricerca & Sviluppo Dompé dell'Aquila, e viene prodotta attraverso la tecnologia del DNA ricombinante, ovvero attraverso il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano, con il batterio stesso che diventa in grado di produrre NGF, del tutto identico a quello naturalmente prodotto dall'organismo umano.
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