In Italia il farmaco era già autorizzato per il trattamento dei pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström
Roma - L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’impiego di zanubrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma della zona marginale (LZM) che hanno ricevuto almeno una precedente terapia a base di anticorpi anti-CD20 e di pazienti adulti con leucemia linfatica cronica (LLC). Appena un anno fa, il farmaco aveva già ricevuto l’autorizzazione dell’AIFA per il trattamento di pazienti adulti affetti da macroglobulinemia di Waldenström.
La leucemia linfatica cronica (LLC) è una delle forme di leucemie più frequenti negli adulti: in Italia le stime parlano di circa 1.600 nuovi casi ogni anno tra gli uomini e 1.150 tra le donne. Si tratta di una neoplasia spesso indolente, a crescita lenta, per cui non è sempre necessario un trattamento immediato e i pazienti possono rimanere stabili per anni. Tuttavia, quando la malattia diventa aggressiva è necessario un trattamento immediato a causa dell'elevato numero di cellule leucemiche presenti nel sangue.
Il linfoma della zona marginale (LZM) è una forma di linfoma non-Hodgkin a cellule B molto rara e a lenta progressione. La neoplasia ha origine dai linfociti B (o cellule B) che si trovano nella zona marginale dei follicoli linfoidi secondari presenti nella milza, nei tessuti linfoidi associati alle mucose, come le tonsille, e nei linfonodi, e può insorgere a qualsiasi età, anche se tipicamente viene diagnosticata nelle persone più anziane, con un'età media compresa tra i 60 e i 70 anni.
Il farmaco zanubrutinib, sviluppato dall’azienda BeiGene, è un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione, capace di bloccare le proteine che ordinano alle cellule tumorali di crescere. La BTK è importante per la crescita delle cellule B anomale nei pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström, linfoma della zona marginale o leucemia linfocitica cronica.
“L’approvazione di zanubrutinib da parte di AIFA segna una tappa importante per i pazienti affetti da leucemia linfatica cronica e per i loro medici, che dispongono oggi per poter trattare questi pazienti di un nuovo farmaco orale, biologico, con un profilo di sicurezza favorevole dato il rischio molto ridotto di complicazioni cardiologiche”, ha commentato Francesca Romana Mauro, Professore Associato presso l’Istituto di Ematologia del Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione dell’Università Sapienza di Roma. “Questo inibitore di BTK di nuova generazione ha dimostrato infatti non solo un’elevata efficacia terapeutica ma anche tollerabilità e sicurezza, caratteristiche essenziali per i pazienti con leucemia linfatica cronica candidati ad un trattamento continuativo di lunga durata”.
L'approvazione di zanubrutinib per la LLC si basa su risultati positivi riscontrati in due trial clinici di Fase III: SEQUOIA, che ha interessato pazienti affetti da leucemia linfatica cronica la cui malattia non era stata trattata in precedenza, e ALPINE, che ha interessato pazienti affetti da leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria. Nei due studi, zanubrutinib ha dimostrato un’efficacia superiore sia a bendamustina più rituximab in prima linea (studio SEQUOIA), sia a ibrutinib (studio ALPINE). In particolare, lo studio ALPINE, a un follow up mediano di 3 anni, ha stabilito la superiorità statistica e clinicamente rilevante di zanubrutinib rispetto a ibrutinib per quanto riguarda la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e il tasso di risposta globale (ORR): e 36 mesi, i tassi di PFS erano del 66% con zanubrutinib e del 54% con ibrutinib. Gli eventi avversi nei due studi clinici sono stati coerenti con il profilo di sicurezza complessivo di zanubrutinib, confermando le favorevoli caratteristiche di sicurezza e tollerabilità del farmaco.
“Questa approvazione rappresenta un importante passo avanti per il trattamento di pazienti affetti da una neoplasia rara come il linfoma della zona marginale”, ha affermato Pier Luigi Zinzani, Professore Ordinario di Ematologia presso l’Università di Bologna. “Avere a disposizione un farmaco come zanubrutinib, ad uso orale, può contribuire a trasformare la pratica clinica per questi pazienti, avendo dimostrato un'efficacia significativa con tassi di risposta elevati e duraturi in tutti i sottotipi di LZM”.
Zanubrutinib è l’unico inibitore di BTK approvato nell’Unione Europea per il linfoma della zona marginale. Come evidenziato dallo studio di Fase II MAGNOLIA, i pazienti affetti da qualsiasi sottotipo di linfoma della zona marginale refrattario e recidivante che sono stati trattati con zanubrutinib hanno avuto raggiunto un tasso di risposta globale del 68% e un tasso di risposta completa del 26%. Zanubrutinib ha inoltre fornito un controllo rapido e duraturo della malattia, con un tempo mediano di risposta di 2,8 mesi.
“Siamo molto orgogliosi di questo importante traguardo che dimostra il continuo impegno di BeiGene a sviluppare terapie innovative e lavorare affinché queste siano accessibili nei tempi più brevi possibili a chi ne ha bisogno”, ha dichiarato Marco Sartori, General Manager di BeiGene Italia. “L’approvazione di zanubrutinib per queste due ulteriori indicazioni nell’ambito delle neoplasie onco-ematologiche conferma l’impegno dell’azienda in un’area di assoluta priorità per il nostro team e dove possiamo fornire soluzioni efficaci, ad alto tasso di innovazione e sicure grazie alla nostra attività di ricerca e sviluppo. Traguardo a cui si aggiunge anche il recente via libera della Commissione Europea per l’indicazione di zanubrutinib in combinazione con obinutuzumab per il trattamento dei pazienti con linfoma follicolare recidivato o refrattario che hanno ricevuto almeno due linee precedenti di terapia sistemica”.
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