Con la consultazione pubblica, aperta fino al 5 maggio, si delineano le necessità cliniche per terapie pediatriche più efficaci e mirate
Servirà alle case farmaceutiche, e anche agli istituti di ricerca oncoematologica, il documento che verrà redatto dall’EMA, l’Agenzia Europea dei Medicinali, sulla base dei dati raccolti nella consultazione pubblica aperta per il rabdomiosarcoma e la leucemia mieloide acuta pediatriche e che si chiuderà il prossimo 5 maggio. Un passo importante per migliorare la collaborazione tra gli specialisti, che conoscono da vicino queste malattie rare e interpretano le esigenze terapeutiche dei pazienti, e il mondo del pharma, che supporta e rende possibile la ricerca e lo sviluppo di nuove molecole.
“Fino a poco tempo fa l’interesse delle case farmaceutiche era basso in ambito pediatrico, vista la rarità dei casi: oggi, con la nuova legislazione, sono aumentati il numero di studi e le prospettive di migliorare le terapie attuali per i bambini che si ammalano di tumore”, ha detto da Osservatorio Malattie Rare Gianni Bisogno, Responsabile Unità Tumori Solidi della Clinica di Oncoematologia Pediatrica di Padova e Coordinatore Nazionale del Gruppo Sarcomi delle parti molli italiano, che ha partecipato alla scrittura del documento dell’EMA.
“In passato sono stati avviati dei protocolli clinici che non interpretavano al meglio queste necessità. L’idea è quella di offrire una guida per sottolineare, ad esempio, qual è la popolazione pediatrica che più necessita di nuovi farmaci in base a ciò che noi specialisti vediamo e impariamo a conoscere ogni giorno nella pratica clinica.”
Il rabdomiosarcoma, molto raro negli adulti, è invece un tumore che colpisce prevalentemente i bambini, con un picco di incidenza attorno ai 4 anni e ai 16 anni. Con le terapie attuali, che prevedono intervento chirurgico, chemioterapia e radioterapia, il 70% dei bambini con tumore localizzato e non in metastasi sopravvive, mentre solo un terzo dei rabdomiasarcomi in metastasi riesce a essere sconfitto. Per migliorare questi dati sono necessari nuovi studi di efficacia dei trattamenti già in uso nei pazienti adulti ma non in ambito pediatrico e strategie terapeutiche per i bambini che recidivano dopo i trattamenti di prima linea.
Dal 2005 l’Italia partecipa al protocollo europeo dell’European Paediatric Soft Tissue Sarcoma Study Group, lo studio RMS 2005, per valutare i benefici di un trattamento chemioterapico a basso dosaggio in bambini e adolescenti ad alto rischio di recidiva dopo la terapia standard. Lo studio è ancora in fase di reclutamento pazienti.
La consultazione pubblica dell’EMA è aperta anche sulla leucemia mielode acuta, una forma tumorale altrettanto rara e diffusa in ambito pediatrico. “Oggi con il trapianto abbiamo ottenuto risultati abbastanza buoni per questo tumore, non ancora paragonabili a quelli che abbiamo raggiunto per la leucemia mieloide cronica in cui riusciamo a curare oltre l’80% dei pazienti. Con le nuove terapie, però, siamo riusciti ad aumentare la sopravvivenza dal 30% al 60% dei casi di leucemia mieloide acuta, ma siamo ancora lontani da risultati ottimali”, commenta Giuseppe Basso, Direttore della Clinica Oncoematologica di Padova.
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