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OssMalattieRare Da oggi sono tre i farmaci della biotech statunitense autorizzati in Europa per il trattamento della #FibrosiCistica . #MalattieRare #CysticFibrosis I dettagli bit.ly/2PwIupW pic.twitter.com/En0dP5DNUM
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OssMalattieRare La gara di solidarietà per trovare un donatore compatibile per Alessandro, il bimbo affetto da #linfoistiocitosi emofagocitica, una malattia rarissima che colpisce lo 0.002% dei bambini. bit.ly/2Fjbexl pic.twitter.com/yjTsE59RD0
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Montreal (CANADA) - Clementia Pharmaceuticals ha annunciato che, nella seconda metà del 2019, intende inoltrare alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti la domanda di autorizzazione alla commercializzazione (New Drug Application, NDA) di palovarotene per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Sulla scorta dei recenti contatti tra Clementia e la FDA, l'Agenzia statunitense ha concordato che i dati clinici ricevuti su palovarotene sono sufficienti per sostenere la presentazione della NDA relativa al farmaco.

La fibrodisplasia ossificante progressiva è una malattia rara e gravemente invalidante caratterizzata da ossificazione eterotopica, vale a dire la formazione di osso al di fuori dello scheletro, nei muscoli, nei tendini o nei tessuti molli. Nella FOP, l’ossificazione eterotropica limita progressivamente il movimento, bloccando le articolazioni e portando a una progressiva disabilità e ad un aumento del rischio di morte precoce. La FOP è causata da una mutazione nel gene ACVR1 e non esistono, attualmente, trattamenti approvati per la malattia.

I dati forniti da Clementia alla FDA comprendono i risultati di due studi clinici di Fase II presentati di recente al congresso ASBMR 2018. In questi studi sono state valutate 92 riacutizzazioni della malattia (flare up) trattate con palovarotene in 62 pazienti, con 3 diversi regimi di dosaggio, rispetto a 46 riacutizzazioni trattate con placebo o non trattate in 41 pazienti provenienti da uno studio sulla storia naturale della malattia sponsorizzato da Clementia.

I pazienti trattati con palovarotene al momento della riacutizzazione hanno dimostrato una riduzione superiore al 70% del volume medio di ossificazione eterotopica a 12 settimane rispetto al gruppo non trattato. Inoltre, la riduzione del volume medio di ossificazione eterotopica tra quelli trattati con il regime di somministrazione episodica di 20/10 mg (20 mg per 4 settimane a partire da una riacutizzazione, seguiti da 10 mg per 8 settimane) è risultata statisticamente significativa.

Palovarotene è stato generalmente ben tollerato a tutti i regimi di dosaggio dello studio clinico di Fase II. E' stato registrato un incremento di eventi avversi, associati all'uso di retinoidi, correlato alla dose di palovarotene. La maggior parte di questi eventi avversi è apparso di gravità lieve o moderata, e solo un paziente ha interrotto la partecipazione allo studio a causa di un evento avverso.

Clementia intende presentare una NDA per ottenere l'approvazione del regime di dosaggio episodico di palovarotene da 20/10 mg. "L'identificazione del percorso per la presentazione della NDA nella seconda metà del 2019 è un traguardo significativo per Clementia e per i pazienti affetti da questa malattia ossea genetica, ultra-rara e devastante", afferma Clarissa Desjardins, CEO di Clementia. "Siamo grati, per la collaborazione, alla Divisione FDA specifica per Prodotti Ossei, Riproduttivi e Urologici, che ci offre la possibilità di rendere disponibile la prima opzione terapeutica approvata per le persone colpite da FOP. Siamo anche grati ai pazienti e alle loro famiglie, nonché agli investigatori e ai siti di sperimentazione clinica, senza i quali questo lavoro non sarebbe stato possibile".

Palovarotene è un agonista di RAR-gamma (recettore dell'acido retinoico gamma) sviluppato quale trattamento per pazienti con malattie ossee ultra-rare e debilitanti, tra cui la fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) e gli osteocondromi multipli (MO). Per queste due patologie, palovarotene ha ricevuto lo status di farmaco orfano dalla FDA e dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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