USA - Pfizer ha annunciato che sulla rivista Amyloid: The Journal of Protein Folding Disorders sono stati pubblicati i risultati di una nuova analisi post-hoc relativa ai dati provenienti da tre studi clinici sull'impiego del farmaco Vyndaqel (tafamidis) in pazienti con lieve polineuropatia amiloide familiare da transtiretina (TTR-FAP). I dati ricavati da questa analisi sottolineano i benefici a lungo termine che un intervento precoce con Vyndaqel è in grado di comportare in soggetti con TTR-FAP sintomatica.
I risultati pubblicati si basano sui riscontri provenienti da tre studi clinici sequenziali, ossia un trial di Fase III della durata di 18 mesi e due successivi processi di estensione, il primo di 12 mesi e il secondo, a lungo termine, tuttora in corso. In un'analisi descrittiva è stato esaminato un sottogruppo di 71 pazienti con TTR-FAP e con un livello di compromissione neurologica apparso come lieve al momento di iniziare il trattamento con Vyndaqel. I soggetti in questione sono stati valutati dopo aver ricevuto il farmaco per un periodo massimo di 5,5 anni.
Secondo quanto riscontrato, una terapia con Vyndaqel intrapresa nelle prime fasi della TTR-FAP è in grado di indurre una minima progressione dei sintomi neurologici e una stabilizzazione del peso corporeo, che spesso diminuisce con l'avanzare della malattia. Vyndaqel è stato ben tollerato dai partecipanti, e il trattamento a lungo termine non ha causato particolari problemi di sicurezza.
Il dott. Kevin W. Williams, Chief Medical Officer al dipartimento Rare Disease di Pfizer Innovative Health, ha dichiarato: “Questa analisi, basata sulla più lunga indagine prospettica finora realizzata per un qualsiasi farmaco in via di studio per la TTR-FAP, fornisce agli operatori sanitari importanti informazioni relative alla gestione dei pazienti affetti dalla malattia”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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