Per ora è stato sperimentato con successo su soli tre giovani, due sono pazienti italiani

La glomerulonefrite membrano-proliferativa (GNMP) di tipo II, meglio conosciuta come malattia da depositi densi, è una malattia rara inquadrata nel contesto di una sindrome nefrosica, caratterizzata da lesioni della membrana di filtrazione e intensa proliferazione delle cellule glomerulari. Questa malattia colpisce prevalentemente i bambini, spesso progredisce a stadio terminale della malattia renale e può ripresentarsi anche dopo il trapianto renale.
Il trattamento della malattia con eculizumab, un anticorpo monoclonale IgG prodotto da Alexion Pharmaceuticals, è stato in grado di migliorare tre casi clinici di malattia del rene policistico, riportati dal New England Journal of Medicine.

La malattia da depositi densi è regredita in modo coerente durante il trattamento con il farmaco, ma l’interruzione del trattamento in uno dei tre casi ha portato ad un rapido aumento della proteinuria.

I tre pazienti considerati dallo studio, due in Italia e uno dal Canada, sono stati descritti come un paziente di 16 anni con una diagnosi confermata di GNMO, un paziente di 17 anni con malattia da deposito denso recidivante, proteinuria, microematuria e livelli basi di C3. Il terzo infine è stato descritto come un paziente di 16 anni con proteinuria grava, edema periferico e anemia.

Il primo paziente ha ricevuto 5 infusioni settimanali di eculizumab, seguita da infusioni ogni 2 settimane. Prima del trattamento la  proteinuria era 5,42 g / dL e creatinina sierica di 2,2 mg / dL. Dopo 48 settimane i valori si sono tutti normalizzati.

Il secondo paziente era affetto GNMP associata a proteinuria recidivante, microematuria, e bassi livelli di C3. La biopsia renale ha mostrato la sclerosi focale nel 40 per cento dei glomeruli. La funzione renale e la pressione sanguigna erano normali, e il test per la C3 è risultato positivo.  E’ stato quindi avviato il trattamento con Eculizumab, associato con la terapia antipertensiva preesistente.
Le biopsie renali ripetute a 6 e 18 mesi hanno mostrato un calo progressivo nella proliferazione mesangiale e spessore ciclo capillare glomerulare. I depositi di  C3 e C5b-9 sono diminuiti, ma la sclerosi glomerulare è progredita ed è stata riscontrata atrofia tubulare. L’interruzione del trattamento, dopo 18 mesi, ha portato a un rapido aumento della proteinuria.

Il terzo paziente presentava proteinuria nefrosica, edema periferico, anemia e ipoalbuminemia.
Inizialmente, il paziente ha ricevuto prednisone e micofenolato mofetile. Al follow-up, la nefrosi aveva continuato a progredire. Dopo 8 settimane, il paziente aveva sviluppato febbre e pancitopenia. I test di laboratorio hanno mostrato l'infezione da streptococco di gruppo A, e pseudomonas e citomegalovirus, che sono stati trattati con successo.
Al paziente sono state somministrate immunoglobluline mediante infusione, ciò nonostante la malattia è progredita fino all’insufficienza renale e il paziente è stato sottoposto a emodialisi. I test genetici hanno mostrato diversi polimorfismi dei regolatori del complemento, ma non mutazioni patogenetiche. Una serie di infusioni di plasma ha portato a un miglioramento transitorio della creatinina e i livelli di C3, ma il paziente ha continuato a peggiorare. Il team medico ha quindi deciso di iniziare il trattamento con Eculizumab (quattro dosi settimanali seguita da una dose ogni 2 settimane), che ha portato a una "risposta drammatica."
Le complicanze neurologiche sono state risolte e la funzione renale normalizzata dopo la prima dose di eculizumab. Trombocitopenia e anemia sono state risolte dopo la seconda dose. La proteinuria è migliorata e l’ipoalbuminemia risolta dopo sei dosi di anticorpo monoclonale.