La società farmaceutica Alexion ha recentemente annunciato l'avvio di uno studio clinico a singolo dosaggio, multinazionale, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di eculizumab (Soliris ®) nella prevenzione di 'Ritardata Funzionalità del Trapianto' (DGF) in pazienti adulti sottoposti a trapianto di rene. DGF è una precoce e grave complicanza che si può manifestare a seguito del trapianto di organi, colpisce circa il 25 per cento dei pazienti e fino al 50 per cento nei casi di trapianto di rene da donatore-defunto. Si caratterizza per la mancanza di immediata funzionalità dell'organo trapiantato. I pazienti che manifestano DGF dopo un trapianto di rene richiedono dialisi per la loro sopravvivenza.
Vi è la necessità, ancora insoddisfatta, a livello mondiale di una terapia altamente innovativa per i pazienti ad alto rischio di sviluppare DGF, così come non ci sono ad oggi trattamenti approvati per impedire il manifestarsi di DGF dopo il trapianto di rene.
Nella maggior parte dei casi DGF è il risultato di lesioni da ischemia/riperfusione (IRI). IRI è dovuto ai molteplici processi che avvengono dopo il ripristino del flusso di sangue ad una zona che aveva precedentemente vissuto in carenza di afflusso sanguigno.
Si pensa che l'incontrollata attivazione del complemento che si verifica a seguito dell'IRI svolga un ruolo importante nello sviluppo di DGF.
"La ritardata funzionalità del trapianto è una grave e significativa complicanza al trapianto di rene che può essere pericolosa per la vita a causa del rischio di perdere l'organo trapiantato," ha dichiarato Martin Mackay, Ph.D., vice presidente esecutivo e responsabile globale di R & S Alexion. "Dal momento che l'attivazione del complemento gioca un ruolo critico nello sviluppo di DGF, un inibitore del complemento terminale come eculizumab può possedere il potenziale per prevenire questa complicanza devastante. Inoltre, siccome gli organi di donatori scarseggiano, riducendo il rischio di DGF è possibile consentire l'esecuzione di un maggior numero di trapianti da donatori defunti, cosa che potrebbe potenzialmente ridurre il tempo di attesa per poter accedere al trapianto.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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