Politiche socio-sanitarie

PNMR, istituzione del Garante delle disabilità, Porpora trombotica trombocitopenica, riordino AIFA, policitemia vera, SLA e l'intera sintesi delle politiche sociosanitarie di luglio 2023. La rubrica 30 giorni Sanità

Mercoledì 5 luglio, il Senatore Orfeo Mazzella (M5S) ha presentato un’interrogazione a risposta orale riguardante l'opportunità di integrare patologie rare come la psoriasi pustolosa generalizzata (GPP) nell'elenco delle malattie rare indicato nell'allegato 7 dei LEA (3-00547).

L’interrogazione, rivolta al Ministro della salute, evidenzia come la GPP e altre patologie rare, moltissime delle quali invalidanti, pur possedendo il codice di classificazione come patologia rara (orpha code) non sono presenti nell'elenco delle malattie rare indicato nell'allegato 7 dei LEA e, come afferma il Sen. Mazzella: “non avendo un codice di esenzione per le patologie rare, la presa in carico resta relegata ai soli aspetti cronici. Ciò rappresenta un problema per i pazienti proprio nel caso del dubbio diagnostico a causa del quale questi ultimi dovranno sostenere tutti i costi per l'eventuale diagnosi e non potranno avvalersi del supporto dei centri specializzati sul territorio.”

Il Senatore ritiene che non assegnare un codice di esenzione per patologia rara a patologie come la psoriasi pustolosa generalizzata presenti, inoltre, un’incongruenza normativa con la legge 175/2021, nota come “Testo unico sulle malattie rare”.

“La legge 10 novembre 2021, n. 175, recante "Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani", ha rappresentato un punto di svolta per la presa in carico dei malati rari e all'art. 4, comma 4, recita: ‘Per tutelare la salute dei soggetti affetti da malattie rare, nelle more del perfezionamento della procedura di aggiornamento dei LEA, il Ministro della salute, di concerto con il Ministro dell'economia e delle finanze, provvede, con proprio decreto, ad aggiornare l'elenco delle malattie rare individuate, sulla base della classificazione 'orpha code' presente nel portale Orphanet’.”

Il testo integrale dell’interrogazione è disponibile qui.

Le altre tematiche d’interesse per le persone con malattia rara affrontate dalla politica sanitaria durante il mese di giugno 2023 sono le seguenti:

• Politiche sul farmaco: le tre risoluzioni presentate alla Camera dei deputati
• Presentazione Piano Nazionale delle malattie rare 2023-2026
• Accesso alle cure per i disabili: la risoluzione dell’On. Ciancitto
• Aggiornamento dei LEA: le due interrogazioni al Ministro della salute
• Porpora trombotica trombocitopenica (TTP): l’interrogazione degli On. Malavasi e Girelli
• Policitemia vera e riforma dell’AIFA: risponde il Sottosegretario Gemmato
• Garante dei diritti delle persone con disabilità: il comunicato del Consiglio dei Ministri
• Farmaco per la cura della SLA: l’interrogazione dell’On. Girelli
• Malattie rare: le proposte di legge depositate nel mese di luglio

POLITICHE SUL FARMACO: LE TRE RISOLUZIONI PRESENTATE ALLA CAMERA DEI DEPUTATI

Mercoledì 5 luglio è ripreso e si è concluso l’esame delle Risoluzioni nn. 7-00023 Quartini (M5S), 7-00096 Ciocchetti (FdI), e 7-00121 Girelli (PD) in materia di politiche del farmaco, fermo dallo scorso 28 giugno.

È intervenuto il Sottosegretario per la salute Gemmato, che ha espresso il parere sui testi in esame. Dopodiché, i tre testi delle risoluzioni sono stati riformulati sulla base delle indicazioni del Sottosegretario e successivamente approvati.

Le tre mozioni condividono alcune tematiche di grande rilevanza per le persone affette da patologie rare. Tra queste evidenziamo in particolare: il finanziamento alla ricerca relativa alle malattie rare, iniziative a favore di una rapida e ampia disponibilità dei farmaci innovativi, concrete iniziative dirette a riconoscere ai pazienti che soffrono di una malattia individuata come rara il diritto all'esenzione dei farmaci di fascia C, degli integratori, dei presidi dermatologici e dei cosmetici, in coerenza con il “Testo unico sulle malattie rare”, il miglioramento dei programmi di accesso precoce, una maggiore fruibilità dei dati aggregati al fine di favorire le attività di real world evidence (RWE) e il potenziamento dell’attività di horizon scanning da parte dell’AIFA al fine di programmare con anticipo l’accesso di nuove terapie.

Per ulteriori approfondimenti, consultare i testi riformulati disponibili qui di seguito:

• Risoluzione a prima firma dell’On. Quartini (M5S) n. 8-00018
• Risoluzione a prima firma dell’On. Ciocchetti (FdI) n. 8-00019
• Risoluzione a prima firma dell’On. Girelli (FdI) n. 8-00020

PRESENTAZIONE PIANO NAZIONALE DELLE MALATTIE RARE 2023-2026

Il pomeriggio di lunedì 10 luglio, presso l’Auditorium "Cosimo Piccinno" del Ministero della Salute, si è tenuta la presentazione del Piano Nazionale Malattie Rare (PNMR) 2023 – 2026. L’evento, organizzato su iniziativa del Sottosegretario alla Salute l’On. Marcello Gemmato, ha costituito l’occasione per illustrare più nel dettaglio le novità del Piano, alla presenza di istituzioni, società scientifiche, rappresentanze parlamentari, associazioni di pazienti e di categoria e giornalisti.

“Nei confronti delle persone affette da malattie rare c’è sempre stato un idem sentire di tutta la politica. Fin dal mio ingresso in Parlamento - continua Gemmato - mi sono sempre impegnato a seguire puntualmente tutti i lavori relativi alle malattie rare e sono orgoglioso di aver contributo all'approvazione del Testo Unico nel 2021 (L.n. 175/2021), che mi piace ricordare come uno straordinario esercizio di unitarietà della politica, che lo ha approvato all'unanimità.”, così il Sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, che nel presentare il PNMR afferma: “Con il Piano, dotiamo le persone con malattia rara di uno strumento di approccio terapeutico, di presa in carico e di percorso assistenziale omogeneo su tutto il territorio nazionale”.

Il PNMR 2023-2026 è il principale strumento di pianificazione centrale e rappresenta la cornice comune degli obiettivi istituzionali da implementare nel prossimo triennio, in linea con le iniziative dell’Unione Europea. Il testo definisce gli obiettivi di programmazione per il periodo 2023-2026 nell’ambito della diagnosi, prevenzione primaria, trattamenti farmacologici e non, percorsi assistenziali, ricerca, formazione e informazione delle malattie rare, e fornisce indicazioni per l’attuazione e implementazione dei Livelli Essenziali di Assistenza e per il monitoraggio attraverso i Registri.

Il nostro approfondimento sul PNMR 2023-2026 è disponibile qui.

ACCESSO ALLE CURE PER I DISABILI: LA RISOLUZIONE DELL’ON. CIANCITTO

Martedì 11 luglio, l’Onorevole Francesco Maria Salvatore Ciancitto ha presentato una risoluzione in XII Commissione “Affari sociali” presso la Camera dei deputati riguardante l’accesso alle cure per i pazienti affetti da disabilità (7-00122).

La risoluzione vuole porre l’attenzione sulla condizione di forte iniquità nell’accesso ai servizi sanitari e socio-sanitari con cui i pazienti affetti da disabilità devono interfacciarsi ogni giorno. L’Onorevole sottolinea come questa condizione di iniquità verso i pazienti con disabilità sia molto diffusa a livello mondiale e non manchi di presentarsi anche sul territorio italiano.

Sulla base di quanto viene esposto all’interno della risoluzione, l’On. Ciancitto impegna il Governo a intervenire su differenti aspetti, tra i quali mettiamo in evidenza: la realizzazione di un monitoraggio nazionale sull’adeguatezza e l’accessibilità alle cure per le persone disabili, l’implementazione di percorsi dedicati alle persone con disabilità, l’adeguamento delle strumentazioni in relazione ai differenti tipi di disabilità percettiva e non, e l’attivazione di équipe multidisciplinari che seguano il paziente nel suo percorso ospedaliero in sinergia con il medico di medicina generale o il pediatra di libera scelta.

Il nostro approfondimento sul tema è disponibile qui.

AGGIORNAMENTO DEI LEA: LE DUE INTERROGAZIONI AL MINISTRO DELLA SALUTE

Durante il mese di luglio sono stati presentati due atti di sindacato ispettivo, entrambi riguardanti l’aggiornamento dei LEA e l’operatività della commissione nazionale per l'aggiornamento dei LEA.

Martedì 11 luglio, la Senatrice Elisa Pirro (M5S) ha presentato un’interrogazione a risposta orale al Senato sul tema e, pochi giorni dopo, venerdì 14 luglio, l’Onorevole Ilenia Malavasi (PD) ha, a sua volta, presentato un’interrogazione in Commissione XII “Affari sociali” presso la Camera che mira ad evidenziare la medesima preoccupazione, ovvero che la scadenza del mandato della "Commissione nazionale per l'aggiornamento dei LEA" possa comportare un ulteriore allungamento dei tempi per l'aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza.

Il timore è che il passaggio dalla fine del mandato dell’attuale commissione, all’insediamento della nuova, possa comportare un forte rallentamento nella valutazione delle numerose richieste che continuano a pervenire alla commissione Lea per la valutazione dell'inserimento di prestazioni tecnologicamente avanzate all'interno dei nomenclatori, di cui i pazienti potrebbero beneficiare.

Le interrogazioni, entrambe rivolte al Ministro della salute, intendono ottenere chiarimenti su quali misure si intenda porre in essere per evitare che l'imminente passaggio di testimone tra la commissione attuale e quella successiva non comporti un ulteriore allungamento dei tempi per l'aggiornamento dei LEA e, inoltre, quali iniziative di competenza intenda intraprendere per assicurare un costante e tempestivo inserimento delle nuove prestazioni, così come previsto dalle linee di indirizzo condivise dallo stesso Ministero della salute.

PORPORA TROMBOTICA TROMBOCITOPENICA (TTP): L’INTERROGAZIONE DEGLI ON. MALAVASI E GIRELLI

Mercoledì 12 luglio, gli Onorevoli Ilenia Malavasi (PD) e Gian Antonio Girelli (PD) hanno presentato un’interrogazione a risposta in Commissione XII “Affari sociali” riguardante misure relative alla patologia porpora trombotica trombocitopenica (TTP).

La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) è una patologia ultra-rara, caratterizzata da sintomi come lieve cefalea, dolori agli arti e alle articolazioni, astenia e debolezza, ma anche da manifestazioni che possono crescere d'intensità portando a paresi parziali, dolori addominali, nausee e crisi comiziali, per arrivare a quadri severi con rischio di scompenso cardiaco, insufficienza renale e coma. Il protocollo terapeutico d'elezione da eseguire in urgenza è dato dalla plasmaferesi in associazione alla terapia immunosoppressiva.

Come affermano gli Onorevoli: “Un simile approccio terapeutico è fondamentale per ridurre l'impatto della aTTP e la mortalità dei pazienti ma, affinché si possa realizzare nel modo più efficace, occorre riconoscere tempestivamente i segnali della patologia e ottenere presto una conferma diagnostica.”

Di conseguenza, gli On. Malavasi e Girelli chiedono al Ministro “se non intenda attuare un monitoraggio per l'attuazione delle linee guida volte a garantire l'equa fruizione del diritto alla salute per chi è affetto da questa patologia e quali iniziative di competenza intenda mettere in campo per garantire il diritto ad eseguire il test in esenzione”.

Il nostro approfondimento sul tema è disponibile qui.

POLICITEMIA VERA E RIFORMA DELL’AIFA: RISPONDE IL SOTTOSEGRETARIO GEMMATO

Mercoledì 12 luglio, il Sottosegretario per la salute, Gemmato ha risposto a due interrogazioni in Commissione XII “Affari sociali”. Entrambe le interrogazioni trattano argomenti di diretto interesse per il mondo delle malattie rare.

L’interrogazione n. 5-00578 a prima firma dell’On. Marianna Ricciardi (M5S) riguarda iniziative a tutela dei pazienti coinvolti in uno studio clinico sulla policitemia vera. L’interrogazione n. 5-00976 a prima firma dell’On. Patriarca (FI) riguarda, invece, l’operato e la riforma dell’AIFA.

Rispondendo all’interrogazione dell’Onorevole Ricciardi, la quale chiedeva di assicurare la continuità terapeutica a 30 pazienti coinvolti nello studio clinico del medicinale Besremi®, indicato per la policitemia vera, il Sottosegretario per la salute Marcello Gemmato afferma che:

“La Commissione Tecnico Scientifica ha espresso parere negativo, rilevando che l'istruttoria predisposta dai competenti uffici AIFA ha confermato la mancanza di evidenze sufficientemente solide a sostegno della rimborsabilità secondo i criteri di eleggibilità dello studio clinico in oggetto. La CTS ha così chiarito che le eventuali scelte di prosecuzione del trattamento, ritenute opportune sulla base di una valutazione clinica individuale, dovrebbero essere gestite caso per caso a livello locale.”

Il Sottosegretario, inoltre, in risposta all’interrogazione dell’Onorevole Patriarca, la quale chiedeva informazioni riguardo l’attuazione della riforma dell’AIFA, riferisce che:

“Al momento attuale, ai sensi dell'articolo 3 del decreto-legge 8 novembre 2022, n. 169, come convertito dalla legge 16 dicembre 2022, n. 196, è «in itinere» la riforma dell'AIFA, che contempla la soppressione sia della Commissione Consultiva Tecnico-Scientifica per la valutazione dei farmaci sia del Comitato Prezzi e Rimborso.”

Il nostro approfondimento sul caso dello studio clinico sulla policitemia vera è disponibile qui.

Le risposte integrali del Sottosegretario Gemmato sono disponibili qui.

GARANTE DEI DIRITTI DELLE PERSONE CON DISABILITÀ: IL COMUNICATO DEL CONSIGLIO DEI MINISTRI

Lunedì 17 luglio, il Consiglio dei Ministri si è riunito sotto la presidenza del Presidente Giorgia Meloni e ha approvato in esame preliminare un decreto legislativo, proposto dal Ministro per le disabilità Alessandra Locatelli, che in attuazione della legge 22 dicembre 2021, n. 227, istituisce il Garante nazionale dei diritti delle persone con disabilità. Dal comunicato stampa, diramato successivamente alla conclusione della seduta, si apprende in particolare quanto segue:

“Il testo recepisce le proposte elaborate da una Commissione di studio redigente e si pone come finalità principale l'istituzione di un organismo indipendente di garanzia omogeneo, quanto a struttura e competenze, alle Autorità garanti già attive nell'ordinamento, il cui compito è promuovere e tutelare i diritti umani e contrastare i fenomeni di discriminazione.”

Il comunicato prosegue precisando che l’istituzione del Garante è preposta a dare attuazione all’articolo 33 della Convenzione delle Nazioni Unite sui diritti delle persone con disabilità, le situazioni giuridiche soggettive delle persone con disabilità e svolge, tra le altre, le seguenti funzioni:

• promuove e vigila sul rispetto dei diritti e delle norme dettate dalla Convenzione ONU, dagli accordi internazionali, dalla Costituzione, dalle leggi e dalle altre fonti subordinate in materia;
• contrasta i fenomeni di discriminazione diretta e indiretta o di molestie in ragione della condizione di disabilità;
• raccoglie segnalazioni provenienti dalle persone con disabilità, da chi le rappresenta, dai familiari e dalle associazioni;
• richiede alle amministrazioni e ai concessionari di pubblici servizi di fornire informazioni o documenti necessari all’esercizio delle funzioni di competenza;
• svolge verifiche, d’ufficio o a seguito di segnalazione, sull’esistenza di fenomeni discriminatori;
• visita, tra le altre, le strutture che erogano servizi pubblici essenziali, con possibilità di svolgere nel corso delle visite stesse colloqui riservati con le persone con disabilità e con le persone che possano fornire informazioni rilevanti;
• formula raccomandazioni e pareri alle amministrazioni e ai concessionari pubblici, sollecitando o proponendo interventi, misure o accomodamenti ragionevoli idonei a superare le criticità riscontrate;
• agisce e resiste in giudizio a difesa delle proprie prerogative;
• promuove campagne di sensibilizzazione e comunicazione, progetti e azioni positive, in particola nelle istituzioni scolastiche, in collaborazione con le amministrazioni competenti per materia.

Clicca qui per leggere il comunicato stampa integrale.

Il nostro approfondimento sulla legge-delega sulla disabilità è disponibile qui.

FARMACO PER LA CURA DELLA SLA: L’INTERROGAZIONE DELL’ON. GIRELLI

Mercoledì 19 luglio, l’Onorevole Ubaldo Pagano (PD) ha presentato alla Camera dei deputati un’interrogazione a risposta in Commissione riguardante la disponibilità di un farmaco per la cura di persone adulte affette da sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Il farmaco AMX0035, immesso in commercio con il marchio Relyvrio, è stato approvato lo scorso ottobre dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e, ad oggi, rappresenta una delle più interessanti prospettive di trattamento della SLA, in quanto sembra promettere ottimi progressi in termini di rallentamento dei sintomi della malattia. Purtroppo, il parere del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) sull'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di AMX0035, che precede l'autorizzazione definitiva della Commissione europea, è stato negativo.

Sulla base di queste osservazioni e tenendo conto della rapidità con cui la patologia progredisce e delle gravi debilitazioni che provoca, l’Onorevole Ubaldo Pagano chiede al Ministro della salute "se intenda intraprendere iniziative al fine di rendere disponibile quanto prima il farmaco AMX0035 e se intenda assumere le opportune iniziative volte ad autorizzare l'uso compassionevole del farmaco nelle more dell'autorizzazione all'immissione in commercio".

Il nostro approfondimento sul tema è disponibile qui.

MALATTIE RARE: LE PROPOSTE DI LEGGE DEPOSITATE NEL MESE DI LUGLIO

Luglio 2023 è stato un mese certamente molto attivo dal punto di vista delle attività politiche riguardanti il mondo delle malattie rare. Ulteriormente alle notizie già discusse, è il caso di portare all’attenzione i diversi disegni di legge presentati alla Camera e al Senato nell’ultimo mese, nessuno dei quali è al momento accompagnato dal testo di legge:

• Presso il Senato, è stato presentato dal Senatore Ignazio Zullo (FdI) il disegno di legge recante: “Delega al Governo per la definizione delle procedure di screening neonatale ai fini del tempestivo riconoscimento dell'atrofia muscolare spinale” (AS. 802). Ddl di grande interesse, in quanto l’inserimento della SMA nel panel dello screening neonatale è atteso dal 1° giugno 2021, data in cui il Gruppo di lavoro sullo Screening Neonatale Esteso si espresse a favore dell’inserimento della patologia nel novero delle malattie da verificarsi attraverso lo screening neonatale. Per approfondire la tematica cliccare qui.
• Presso il Senato, è stato presentato dal Senatore Orfeo Mazzella (M5S) il disegno di legge recante: “Riconoscimento della sindrome di Sjögren primaria sistemica come malattia rara” (AS. 809). Patologia che proprio l’anno scorso ha visto la pubblicazione di uno studio epidemiologico che conferma scientificamente la rarità della patologia nella sua forma primaria. Clicca qui per approfondire il tema.
• È stata presentata, presso la Camera dei deputati, la proposta di legge a prima firma dell’Onorevole Cattoi (Lega) e recante: «Disciplina della partecipazione ai processi decisionali pubblici in materia di salute da parte delle associazioni di pazienti impegnate su temi sanitari» (AC. 1326). Si tratterebbe di un segnale di grande progresso etico-sociale nella gestione dei processi decisionali pubblici in materia di sanità, che avvicinerebbe l’Italia ai Paesi della Comunità europea maggiormente all’avanguardia nel campo della trasparenza e della partecipazione dei pazienti e delle associazioni alle attività di decision-making.
• Presso il Senato, il Senatore Ignazio Zullo (FdI) ha presentato il disegno di legge recante: «Disposizioni per l'aggiornamento dell'elenco delle malattie e condizioni croniche e invalidanti, di cui all'allegato 8 al decreto del Presidente del Consiglio dei ministri 12 gennaio 2017» (AS. 818). Il ddl presentato dal Senatore Zullo è finalizzato ad includere ulteriori patologie, con rispettivo codice di esenzione, all’interno dell’elenco delle condizioni croniche e invalidanti del DPCM “nuovi LEA” del 12 gennaio 2017, aumentando in questo modo l’accessibilità alle prestazioni sanitarie a favore di molti malati cronici o con invalidità.