Farmaci orfani

: 18 Ottobre 2012

UE - EUCERD - European Union Committee of Experts on Rare Diseases ha emesso le proprie raccomandazione per migliorare la valutazione dei medicinali orfani e l’accesso equo degli stessi per tutti i pazienti dell’Unione Europea.

: Autore: Redazione; 17 Ottobre 2012

Si tratta del primo farmaco adatto al trattamento di bambini con questo raro tumore cerebrale

Ancora conferme per Everolimus: il farmaco di Novartis che ha già avuto indicazioni per alcuni tipi di tumore, come il carcinoma delle cellule renali e il tumore endocrino del pancreas, ha ricevuto dalla Food and Drug Administration statunitense ora anche l’approvazione come trattamento del raro tumore cerebrale SEGA (Astrocitoma subependimale a cellule giganti) nei pazienti pediatrici.

: Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli; 12 Ottobre 2012

E’ un collirio e serve a prevenire gli accumuli che causano lacrime e fotofobia

USA- Giovedì 4 ottobre è stata pubblicata sul Washington Business Journal la notizia che la ditta farmaceutica Sigma-Tau ha ottenuto l’approvazione della Food and Drug Administration (FDA) per il farmaco Cystaran. Si tratta di un medicinale utilizzato per il trattamento dei sintomi oculari della Cistinosi, un malattia metabolica caratterizzata dall'accumulo di cistina nei lisosomi di diversi organi e tessuti.

: Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli; 11 Ottobre 2012

E’ un collirio e serve a prevenire gli accumuli che causano lacrime e fotofobia

: Autore: Redazione; 10 Ottobre 2012

L’Ema, Agenzia Europea del Farmaco, ha concesso lo status di farmaco orfano a EPI-743, il primo trattamento per la Sindrome di Leigh.
Il farmaco, prodotto da Edison Pharmaceuticals, è stato testato su 80 pazienti negli Stati Uniti. Il parere dell’EMA si è basato principalmente sul fatto che attualmente non esiste alcun trattamento approvato per questa patologia.

: Autore: Redazione; 10 Settembre 2012

Il farmaco serve a trattare l’astrocitoma subpendimale a cellule giganti associato alla malattia

La statunitense Food and Drug Administration ha approvato everolimus per l’uso pediatrico in pazienti con slcerosi tuberosa. Il farmaco, il cui nome commerciale è Afinitor Disperz, serve al trattamento dei pazienti che presentino astrocitoma subependimale a cellule giganti (SEGA) non trattabile con chirurgia.

: 07 Settembre 2012

Dati di prevalenza e terapie in uso sono informazioni necessarie per la richiesta di designazione orfana

Tra gli obiettivi dell’EMA, Agenzia europea per i medicinali, spicca sicuramente la trasparenza. Viste le recenti polemiche sulle agevolazioni di cui godono i farmaci orfani Ema ha deciso di mettere a disposizione di tutta la Comunità Europea una serie di informazioni inerenti.
L’autorità europea ha pubblicato una tabella con i dati di prevalenza sulle patologie rare e i relativi farmaci orfani utilizzati per il trattamento, uniti anche ad utili indicazioni bibliografiche.