Ora lavorerà per lo sviluppo di trattamenti per Mucopolisaccaridosi di tipo III, malattia di Sandhoff e di Tay Sachs
BioMarin Pharmaceutical Inc. ha annunciato di aver acquisito Zacharon Pharmaceuticals, una società di biotecnologie con sede a San Diego, focalizzato sullo sviluppo di piccole molecole per il trattamento delle malattie metaboliche. BioMarin acquisisce così due programmi dedicati alla Mucopolisaccaridosi di tipo III (MPS III o Malattia di Sanfilippo) e uno sull’inibizione della sintesi del ganglioside per il trattamento delle malattie di Sandhoff e di Tay Sachs. Zacharon è inoltre proprietaria della piattaforma SensiPro, una potente tecnologia per l’analisi di carboidrati e di altre strutture complesse.
Secondo Hank Fuchs, MD, Executive Vice President e Chief Medical Officer di BioMarin, il programma di Zacharon sul piombo, incentrati sulla riduzione dell’accumulo di eparan solfato, offre la prospettiva di trattare manifestazioni di MPS III sia del sistema nervoso che periferico grazie a una piccola molecola biodisponibile, assunta per via orale. In futuro questo farmaco, potrebbe inoltre trattare altri disturbi MPS.
L’esperienza di Zacharon nella glicobiologia ha permesso all’azienda di avviare programmi aggiuntivi per il trattamento di malattie da accumulo lisosomiale che ora Biomarin porterà avanti con entusiasmo. "L'acquisizione di Zacharon amplierà ulteriormente la nostra competenza glicobiologica - ha dichiarato Jean-Jacques Bienaimé, Amministratore Delegato di BioMarin - supportando ulteriormente i nostri sforzi nello sviluppo di farmaci per malattie da accumulo lisosomiale.”
BioMarin sviluppa e commercializza prodotti biofarmaceutici innovativi per patologie gravi. In particolare ricordiamo, tra i farmaci già approvati dagli enti regolatori internazionali, Naglazyme ® (galsulfase) per la mucopolisaccaridosi VI (MPS VI), un prodotto interamente sviluppato e commercializzato da BioMarin; Aldurazyme ® (laronidasi) per la mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I), un prodotto che BioMarin sviluppato attraverso una joint venture 50/50 con Genzyme Corporation, Kuvan ® (sapropterina dicloridrato) compresse, per il trattamento della fenilchetonuria (PKU), sviluppato in collaborazione con Merck Serono, una divisione di Merck KGaA di Darmstadt, in Germania, e Firdapse ™ (amifampridina), che è stato approvato dalla Commissione Europea per il trattamento della Sindrome miastenica di Lambert Eaton (LEMS).
Molti sono i farmaci attualmente in fase di sviluppo clinico. Per ulteriori informazioni è possibile consultare www.bmrn.com.
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