La molecola è in sperimentazione negli adulti con alfa o beta talassemia non dipendenti da trasfusione
Cambridge (USA) – La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a mitapivat, un attivatore di piruvato chinasi-R (PKR) per il trattamento dei pazienti con talassemia. Mitapivat è una piccola molecola sperimentale, orale, sviluppata dall'azienda Agios Pharmaceuticals, e agisce da attivatore allosterico di diversi enzimi PKR, wild-type e mutati.
Attualmente, Agios sta conducendo uno studio di Fase II per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di mitapivat negli adulti affetti da alfa o beta talassemia non trasfusione-dipendente. L'endpoint primario dello studio, che ha completato la fase di arruolamento, è la risposta dell'emoglobina. I risultati preliminari della sperimentazione, che hanno dimostrato la fattibilità dell’impiego di mitapivat nella talassemia, sono stati resi noti alla fine del 2019, mentre i dati aggiornati sono stati presentati al 25° congresso annuale della European Hematology Association (EHA), tenutosi dall'11 al 14 giugno.
“Ricevere la designazione di farmaco orfano è un traguardo importante, mentre continuiamo a far progredire mitapivat per i pazienti con talassemia, una grave anemia emolitica con opzioni di trattamento limitate”, ha affermato il dr. Chris Bowden, Chief Medical Officer di Agios.
Mitapivat ha precedentemente ottenuto la designazione di farmaco orfano, sia dalla FDA che dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), anche per il trattamento del deficit di piruvato chinasi, un'anemia emolitica rara e debilitante. Agios sta attualmente conducendo due trial clinici sull’impiego di mitapivat in questa malattia. Il primo è ACTIVATE, uno studio controllato con placebo condotto in pazienti che non necessitano di trasfusioni regolari. L'endpoint primario è la percentuale di pazienti che raggiungono un aumento costante dell'emoglobina superiore a 1,5 g/dL. Il secondo trial è ACTIVATE-T, una sperimentazione a braccio singolo su pazienti regolarmente trasfusi, con un endpoint primario di riduzione del carico trasfusionale.
Mitapivat, infine, è in sperimentazione anche per l'anemia falciforme, ai sensi di un accordo di ricerca e sviluppo cooperativo (CRADA) stipulato da Agios con i National Institutes of Health degli Stati Uniti.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
Seguici sui Social