MPS IV - Sindrome di Morquio - Osservatorio Malattie Rare

Il codice di esenzione della sindrome di Morquio è RCG140 (afferisce al gruppo "Mucopolisaccaridosi").

: Autore: Anna Maria Ranzoni; 05 Maggio 2014

REGNO UNITO - La sindrome di Morquio, o mucopolisaccaridosi di tipo 4A, è una malattia da accumulo lisosomiale multisistemica estremamente rara, che colpisce una persona ogni 250000 circa.
I sintomi principali riguardano l'apparato scheletrico e includono nanismo, displasia dell'anca, ipermobilità delle articolazioni e anomalie alla spina dorsale, che causano difficoltà a camminare e spesso costringono il paziente all'uso di sedia a rotelle o altri dispositivi di mobilità.
La gravità, il numero di sintomi e la progressione della malattia variano notevolmente nelle diverse persone, tanto che alcune presentano un'aspettativa di vita paragonabile a quella media mentre altri sopravvivono solo fino alla terza decade. Questi fattori, insieme al numero esiguo di pazienti nel mondo, rendono difficile la valutazione della qualità della vita delle persone affette dalla sindrome di Morquio.

: Autore: Benedetta Morbelli; 29 Aprile 2014

Per questo farmaco Biomarin aveva già chiesto l’inserimento nella lista della legge 648

BioMarin Pharmaceutical ha annunciato ieri che la Commissione europea ha autorizzato la commercializzazione di VIMIZIM (elosulfase alfa), il primo trattamento specifico approvato nell'Unione Europea per la Mucopolisaccaridosi di tipo IVA (nota anche come MPS IVA o sindrome di Morquio A). VIMIZIM è il primo farmaco approvato per la sindrome di Morquio ed ha lo status di farmaco orfano nell'Unione europea.

: Autore: Redazione; 15 Aprile 2014

Il Comitato Tecnico Scientifico (CTS) dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha negato l’uso del farmaco orfano salvavita (Elosulfase Alfa) per la Mucopolisaccaridosi IVA, nota come Sindrome di Morquio, con la seguente motivazione “la CTS ritiene inappropriato al momento l’inserimento nella lista 648/96 per il persistere di aree di incertezza riguardo efficacia e sicurezza a lungo termine”.
Pronta la risposta del presidente dell’Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi e Malattie Affini, Flavio Bertoglio: “Sono basito nel leggere la motivazione della CTS dell’AIFA in quanto sinceramente non so come possano sostenere che ci siano aree di incertezza dopo che la FDA americana ha approvato il farmaco e l’EMA europea ha espresso la positive opinion; sarebbe come dire che questi due organismi dopo mesi di analisi di dati ed ispezioni hanno sbagliato a valutare il farmaco, mentre la CTS in pochi giorni ha visto tutto chiaro!"

: Autore: Redazione; 31 Marzo 2014

Il trattamento per questa forma di mucopolisaccaridosi è il primo ad entrare nell’innovativo Rare Disease Program USA

La Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente riconosciuto come farmaco orfano nell'ambito del nuovo programma di revisione prioritaria PRV relativo alle malattie rare pediatriche, il prodotto Elosulfase alfa.
Elosulfase alfa (Vimizim ™) è un farmaco utilizzato nella terapia enzimatico sostitutiva (ERT) ed è già stato approvato per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A (conosciuta anche come Sindrome di Morquio) ma è anche il primo farmaco ad essere stato sottoposto al nuovo Priority Review Voucher (PRV) guidato dall'Ufficio Orphan Products Development dell'FDA.

: Autore: Redazione; 25 Febbraio 2014

La Sindrome di Morquio o mucopolisaccaridosi tipo IV è una malattia da accumulo lisosomiale caratterizzata da una displasia spondilo-epifiso-metafisaria. L'agenzia del farmaco statunitense (FDA) ha recentemente approvato il primo farmaco sviluppato per la terapia di questa patologia. Il farmaco è l' elosulfase alfa (N-acetilgalattosammina 6-solfatasi, GALNS), una terapia enzimatica sostitutiva sviluppata dalla biotech Biomarin. A pochi giorni dall'approvazione dell'Fda, anche il Chmp europeo si è espresso positivamente riguardo al farmaco.

: Autore: Redazione; 18 Febbraio 2014

L'Fda ha approvato la N-acetilgalattosammina 6-solfatasi (GALNS), una terapia enzimatica sostitutiva sviluppata per il trattamento di pazienti con la rara malattia lisosomiale denominata Mucopolisaccaridosi di Tipo IVA (MPS IVA), chiamata anche sindrome di Morquio A. Sviluppato dalla biotech americana Biomarin, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Vimizim ed è il primo approvato per questa indicazione.

: Autore: Redazione; 05 Dicembre 2013

La FDA ha dato parere favorevole all'approvazione di N-acetilgalattosammina 6-solfatasi (GALNS) come terapia enzimatica sostitutiva della sindrome di Morquio A. Il trattamento messo a punto dalla ditta farmaceutica Biomarin consiste in un farmaco che verrà commercializzato con il nome di Vimizim.