AIFA ha autorizzato la rimborsabilità del trattamento combinato con cipaglucosidasi alfa e miglustat
Milano – L’azienda biotecnologica globale Amicus Therapeutics ha annunciato che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità (G.U. n. 298 del 20 dicembre 2024, Serie Generale, pp. 53-56) di cipaglucosidasi alfa (Pombiliti®) + miglustat (Opfolda®) per il trattamento di pazienti adulti affetti da malattia di Pompe a esordio tardivo. La combinazione di cipaglucosidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine, e miglustat, uno stabilizzatore enzimatico di cipaglucosidasi alfa, è stata approvata dalla Commissione Europea (CE) nel giugno 2023.
La malattia di Pompe a esordio tardivo è una patologia lisosomiale rara, debilitante e potenzialmente pericolosa per la vita, causata da un deficit dell’enzima alfa-glucosidasi acida (GAA). Livelli ridotti di GAA portano all’accumulo di glicogeno nei lisosomi delle cellule muscolari, provocando danni muscolari. La gravità della patologia è variabile ma le manifestazioni predominanti includono debolezza dei muscoli scheletrici e coinvolgimento progressivo dell’apparato respiratorio.
Cipaglucosidasi alfa + miglustat è una terapia unica a due componenti. Cipaglucosidasi alfa è un enzima GAA umano ricombinante (rhGAA) naturalmente espresso con alti livelli di bis-M6P (bis-mannosio-6-fosfato), sviluppato per un maggiore assorbimento nelle cellule muscolari. Una volta nella cellula, Pombiliti può essere propriamente trasformato nella sua forma più attiva e idonea alla scissione del glicogeno. Miglustat è uno stabilizzatore enzimatico, che garantisce una maggior disponibilità dell’enzima. Per maggiori informazioni sulla terapia è possibile consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto di cipaglucosidasi alfa e miglustat sul sito web dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
“La rimborsabilità di Cipaglucosidasi alfa e miglustat garantisce che questa importante terapia possa essere disponibile per le persone adulte affette da malattia di Pompe a esordio tardivo, che necessitano tempestivamente di nuovi trattamenti per controllare e rallentare la progressione della patologia”, ha affermato Bradley Campbell, CEO di Amicus Therapeutics.
“Siamo immensamente grati ai ricercatori e ai pazienti italiani che hanno contribuito allo sviluppo di questa terapia; continueremo il nostro impegno con la comunità dei pazienti e con la comunità scientifica, affinché Cipaglucosidasi alfa + miglustat possa diventare un’opportunità terapeutica per le persone adulte con Malattia di Pompe a Esordio Tardivo”, ha dichiarato Marco Totis, General Manager di Amicus Therapeutics Italia.
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