Nello studio clinico FRONTIER3, l’anticorpo bispecifico sperimentale è stato testato come terapia di profilassi in pazienti pediatrici con o senza inibitori del fattore VIII
Milano – Durante il 18° Congresso dell'Associazione Europea per l'Emofilia e i Disordini Correlati (EAHAD), svoltosi a Milano dal 4 al 7 febbraio, sono stati presentati i risultati ad interim dello studio di Fase III FRONTIER3, che ha valutato il farmaco sperimentale Mim8 come terapia di profilassi (trattamento regolare per prevenire sanguinamenti prolungati e spontanei) in bambini affetti da emofilia A con o senza inibitori. Lo studio è stato condotto su 70 partecipanti (di età compresa tra 1 e 11 anni) che nella prima parte della sperimentazione hanno ricevuto il farmaco per via sottocutanea una volta alla settimana per 26 settimane, al termine delle quali hanno avuto la possibilità di passare alla somministrazione una volta al mese.
L'emofilia A è una malattia emorragica ereditaria causata dalla carenza di una proteina nota come fattore VIII della coagulazione (FVIII). Mim8 è un anticorpo bispecifico sperimentale progettato per mimare l'attività antiemorragica del fattore VIII e fornire un'emostasi sostenuta con un regime di profilassi una volta al mese, una volta ogni due settimane o una volta alla settimana nelle persone affette da emofilia A con o senza anticorpi inibitori di FVIII.
L’analisi ad interim del trial FRONTIER3 descrive i positivi risultati di efficacia e tollerabilità di Mim8 ottenuti al termine della prima parte dello studio e include alcuni dati preliminari della seconda parte. Dopo aver completato le 26 settimane iniziali di trattamento, il 45 per cento dei partecipanti ha scelto di passare a Mim8 una volta al mese, mentre il restante 55 per cento è rimasto alla dose di una volta alla settimana.
“La gestione dell’emofilia A nei bambini piccoli è un complesso gioco di equilibri che consiste nel fornire cure continue, ridurre al minimo il tempo trascorso fuori dalla scuola e garantire il massimo del loro benessere fisico, emotivo e sociale”, ha dichiarato il professor Johnny Mahlangu, direttore dell’Haemophilia Comprehensive Care Centre presso il Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital, Sud Africa.
Sono stati inoltre presentati i dati della prima parte dello studio FRONTIER3 relativi agli esiti riferiti dai pazienti e dai caregiver, dati che hanno indicato che la terapia con Mim8 una volta alla settimana migliora la capacità funzionale e la qualità di vita nei bambini con emofilia A con o senza inibitori.
“Siamo consapevoli delle sfide quotidiane affrontate dai bambini con emofilia A e da chi se ne prende cura. I dati di FRONTIER3 rappresentano un altro passo avanti nell'offerta di una nuova opzione terapeutica che vuole ridurre l'onere del trattamento e migliorare la qualità della vita anche dei più giovani”, ha commentato Ludovic Helfgott, executive vice president for Rare Disease in Novo Nordisk. “Mim8 è stato progettato con l'obiettivo di offrire una gestione flessibile del trattamento basata sullo stile di vita individuale. In Novo Nordisk, il nostro impegno verso le malattie emorragiche rare ci spinge a studiare nuove soluzioni che riducano le limitazioni nella vita dei bambini con emofilia e delle loro famiglie”.
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