Il farmaco è indicato per il trattamento della patologia in pazienti di età pari o superiore a tre mesi
La Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio del farmaco in soluzione orale maralixibat (nome commerciale Livmarli) per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) in pazienti di età pari o superiore a tre mesi. L’approvazione segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), che ha riconosciuto il beneficio clinico di maralixibat rispetto alle attuali terapie per la PFIC.
Il termine colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) comprende un gruppo di rare malattie genetiche caratterizzate da una riduzione o un arresto del flusso della bile dal fegato all’intestino (colestasi), fenomeno che causa lo sviluppo di prurito, ittero e malattia epatica progressiva.
Maralixibat è un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT) a somministrazione orale. L’approvazione della Commissione Europea si basa sui dati dello studio clinico di Fase III MARCH, che ha incluso 93 pazienti affetti da diversi tipi genetici di PFIC, tra cui PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6. Nella sperimentazione, maralixibat ha dimostrato una riduzione statisticamente significativa del prurito e dei livelli di acidi biliari sierici rispetto al placebo nella coorte di pazienti All-PFIC (n=64). Altri benefici osservati sono stati il miglioramento significativo della concentrazione di bilirubina totale e della crescita rispetto al placebo. L’evento avverso più comune insorto durante il trattamento è stato la diarrea, in forma prevalentemente lieve e transitoria, senza la comparsa di casi gravi.
“L'approvazione di maralixibat rende disponibile un trattamento supportato da anni di ricerca clinica e da dati significativi che dimostrano una riduzione del prurito colestatico e dei marcatori prognostici di miglioramento della salute del fegato, compresa una riduzione degli acidi biliari sierici, tutti segnali importanti di esiti positivi a lungo termine”, ha affermato il professor Richard Thompson, del King’s College di Londra. “È incoraggiante sapere che i medici in Europa avranno una nuova opzione che ha il potenziale di migliorare la salute del fegato e la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie”.
“L'approvazione di questo farmaco è stata accolta con entusiasmo dalla comunità PFIC in Europa”, ha commentato Francesca Lombardozzi, presidente di PFIC Italia Network. “Siamo felici che la ricerca scientifica non si fermi mai, perché la disponibilità di questa terapia non solo offre la possibilità di gestire un sintomo invalidante come il prurito, ma rappresenta un vero e proprio miglioramento nella qualità di vita dei pazienti”.
“La comunità di pazienti con PFIC in Europa trarrà grande beneficio dall'approvazione di maralixibat, supportata da anni di dati impressionanti che mostrano miglioramenti negli aspetti più gravosi della malattia”, ha affermato Emily Ventura, direttore esecutivo del PFIC Network. “La PFIC può cambiare la vita e avere un impatto devastante sui pazienti. È incoraggiante vedere che i giovani pazienti avranno a disposizione un nuovo medicinale e speriamo che possano vivere una vita meno gravata dalla colestasi.”
“Siamo entusiasti che la Commissione Europea abbia concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di maralixibat nella PFIC, riconoscendo la robustezza dei dati raccolti e l’importante opportunità terapeutica offerta ai pazienti che convivono con questa malattia epatica rara”, ha affermato Chris Peetz, CEO di Mirum. “La nostra speranza è che questo farmaco contribuisca a migliorare parametri chiave della salute del fegato e offra ai giovani pazienti con una diagnosi di PFIC in Europa la possibilità di vivere una vita migliore. Siamo grati ai ricercatori, ai pazienti e alle famiglie che hanno reso possibile questa approvazione.”
Maralixibat è già approvato in Europa, e disponibile in Italia, per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da sindrome di Alagille.
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